○添付資料の目次

 

 

１．当中間決算に関する定性的情報

（１）経営成績に関する説明

　当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである当社独自の「RiboART System^Ⓡ」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。

　当社の企業理念は「Unmet Medical Needs(未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ)に応えること」であり、眼科疾患と希少疾患を重点領域と定め（後述　「当社の重点領域」にて記述）、当中間会計期間においても様々な取り組みを進めてまいりました。

　それらの中で、最も進捗が顕著なプロジェクトは、FGF2アプタマーを利用した軟骨無形成症の子供達に対する新しい治療法の開発で、第２相臨床試験が成功して、第３相臨床試験に進みました。このプロジェクトに関しては、多くの製薬企業が関心をよせ、現在複数の製薬企業と提携交渉を実施しており、具体的な提携条件の協議を進めております。

 

　研究開発の具体的な進捗を以下に要約いたします。

 

 

　創薬事業では、当社が自社で創製した医薬品の研究開発を行い、製薬企業等へのライセンス・アウトを通じた収

益獲得を目指しております。現在、umedaptanib pegolの開発が最も進んでおり、当社創薬事業の中核の医薬品と

しての開発を進めております。

 

（イ）「umedaptanib pegol」(抗FGF2アプタマー、RBM-007の国際一般名)による臨床開発の狙い

　当社では、自社で創製したumedaptanib pegol(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテーマに選び、「軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）」と「滲出型加齢黄斑変性（Wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）」の治療薬としての開発を進めております。

 

（ロ）開発状況、及び既存治療法との比較

a)軟骨無形成症（ACH）

・臨床試験

　ACHに関するプロジェクトは、2021年度から３年間、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の希少疾病用医薬品指定前支援事業として助成を受け、ACHの小児患者（５～14歳）における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と第２相臨床試験の被験者選定を目的とした第２相観察試験、umedaptanib pegolを26週投与した場合の有効性と安全性を探索的に評価する第２相臨床試験、及びumedaptanib pegolを長期投与した場合の有効性と安全性を評価する第２相長期投与試験の３つの臨床試験を実施いたしました。

　12名の小児患者に対する観察試験の終了後、2023年４月に第２相臨床試験の投与を開始、コホート１（0.3mg/kg毎週の皮下投与、６名、26週）及びコホート２（0.6mg/kg隔週の皮下投与、６名、26週）の２群に分けて実施し、2025年９月に投与が完了いたしました。

　また、2026年３月、第２相臨床試験の統計解析が完了し、その結果の概要は下記の通りです。

 

・試験結果の概要

　●　主要評価項目である年間身長伸展速度について、途中休薬のあった１名を除き、コホート１の投与完了５名及びコホート２の投与完了６名の計11名を解析対象として評価した結果、投与開始前（観察期間）と比較した投与後の年間身長伸展速度の変化量（ΔAHV）の平均は+1.4cm/年となり、探索的解析として統計学的有意差が認められた（p=0.04）。

 

　●　コホート１では５名中３名で、コホート２では６名中５名でΔAHVが増加した。うち４名のΔAHVは+2.0、+3.3、+4.6、+5.0cm/年と顕著な増加を示した。これらAHVの増加は、同一条件での長期投与試験においても継続している。

 

　●　ボックスゾゴ^Ⓡ投与歴のある被験者（治療の有効性も含めた治験医師と保護者の判断により参加）においてもΔAHVの改善が観察された（３名中２名）。

 

　●　副次評価項目として身長Zスコア、血清中骨代謝マーカー、体格検査（頭囲、腹囲、上腕長、前腕長、大腿長、下腿長及びアームスパン）、及び身体の体型バランスを探索的に評価した結果、本試験の範囲では有効性を示唆する一貫した傾向は観察されなかった。また、骨年齢、大腿骨成長板の形成状態、臨床所見に基づく肘関節及び股関節の所見、及びタナー発達分類においては、次試験に進む上での障害となる事象は観察されなかった。

 

　●　umedaptanib pegolとの関連性有と判定された有害事象として、注射部位の疼痛（１例）、注射部位の腫脹（１例）、頭痛（１例）、関節痛（１例）、及び知覚過敏（１例）が発生したが、いずれも短期間かつ軽微であり、治験中止に至る重篤な有害事象は観察されなかった。

 

　以上の結果から、umedaptanib pegolの第２相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても懸念すべき事象は観察されませんでした。これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of Concept:POC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文投稿いたしました。

 

　なお、第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しました。このうち、umedaptanib pegolを１年以上継続して投与した９名について解析した結果、身長の伸展速度が半年間で顕著に増加した４名において、長期投与試験においても成長伸展効果の継続が確認されました。一方、奏効しなかった又は顕著な効果ではなかった５名においては、試験期間内に投与継続による反応性の改善は認められませんでした。

　2026年10月６日時点では７名が治験を継続しており、４名は従来の用法・用量を継続し、３名は第３相臨床試験と同一の1.0 mg/kg週１回皮下投与へ移行しております。なお、これまでに安全性に関する懸念は発生しておりません。

　2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤・オープン試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。（WAKABA試験と命名）。

　WAKABA試験では、各被験者に対して26週間の観察期間を設け、投与開始前の年間身長伸展速度等の臨床データを取得した後、umedaptanib pegolの投与を開始いたします。投与期間は52週とし、有効性を検証するとともに、安全性及び薬物動態を評価する「多施設共同、非無作為、非盲検、非対照の単群比較試験」として実施しており、希少疾患であるACHの特性及び成長期の小児患者を対象とする臨床環境を踏まえ、プラセボ対照群は設定しておりません。

なお、第３相臨床試験完了後も投与継続を希望する被験者については、同意取得の上、第３相長期投与試験へ移行できる計画としております。

安全性については、非臨床試験及びこれまでの臨床試験の結果を踏まえ、独立安全性評価委員会によるレビューを含む適切なモニタリング体制のもと、継続的に確認してまいります。

　現在、当初計画していた第３相臨床試験の実施施設（全16施設）における治験体制の整備を完了し、2026年９月末時点で３例の登録が完了しております。目標症例数16例の達成に向け、各実施施設と連携して被験者登録を進めておりますが、2026年10月時点で目標症例数を上回る患者様からの被験参加同意を取得しており、今後、組み入れ基準等への適合性の確認を進めると共に、順次本試験への登録を進める予定です。

 

　umedaptanib pegolを用いたACH治療薬の開発について、2025年５月に厚生労働省から希少疾病用医薬品指定（ODD）を受け、これに伴い、国立研究開発法人 医療基盤・健康・栄養研究所（NIBN）から2026年３月期に39,160千円の助成を受けており、2027年３月期も17,730千円の助成を受ける予定であります。

 

・ACHの既存治療法と課題

　ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、厚生労働省から難病指定を受けております。

　umedaptanib pegolは疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）について、umedaptanib pegol存在下で、その分化誘導が回復することも確認いたしました（非臨床POC獲得）^※１。本邦ではこれまで治療薬として成長ホルモンが使用されてきましたが、その効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、仮骨形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、効果の高い新薬が待ち望まれていました。

　ようやく、2022年６月にACH治療薬としてBioMarin社のボックスゾゴ^Ⓡの製造販売が承認されました。しかし、その効果は十分とは言えず、毎日の投与が必要となっているため、小児のACH患者にとって、もっと効果が強く、皮下注射の間隔が長く取れる新薬の開発が望まれています。現在、ボックスゾゴ^Ⓡを含めて複数のACH治療薬が承認あるいは開発の最終段階にありますが、それらの年間身長伸展速度の変化量（ΔAHV）の平均は+1.4〜1.7cm/年です。当社のWAKABA試験におけるumedaptanib pegol投与量（1.0 mg/kg）は、第２相臨床試験の3.3倍であるため、他剤に比較して圧倒的な優位性の実現（Best in Class）を期待しています。

 

※１：Kimura T, Bosakova M, Nonaka Y, et al.: RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., 13, eaba4226 (2021)

 

b)滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）

・臨床試験

　umedaptanib pegolの複数回投与による臨床POC獲得を目的とした第２相臨床試験を米国で実施いたしました。それらの結果は、英国王立眼科学会誌Eyeに２報の論文として掲載されました^※２,３。

　その概要を以下に示します。

 

[論文要点]

・実施した試験において、umedaptanib pegolによる安全性に関する問題は発生しなかった。

・治療歴のないwet AMD患者においては、umedaptanib pegolの投与により、劇的な治癒例を含め、視力や網膜厚の改善が確認された。

・抗VEGF標準治療歴のあるwet AMD患者においては、umedaptanib pegol単剤投与、及びumedaptanib pegolとafliberceptの併用投与において、aflibercept単剤投与を上回る臨床有効性は観察されなかったものの、umedaptanib pegolの効果はafliberceptに対して非劣性であり、症状の進行抑制が確認された。

・すべての試験を通じ、umedaptanib pegolはすでに形成された瘢痕（線維化）を除去する作用はなかったものの、瘢痕形成を抑制する効果が確認された。

 

　[今後の開発方針]

　第２相臨床試験の結果は、wet AMDに対するumedaptanib pegolの臨床効果（POC）を実証するものであり、単剤での有効性を示す薬剤としては、抗VEGF薬以外では世界初の薬剤となります。しかしながら、その薬効は、現在標準治療となっている抗VEGF薬に対して同等ではあっても優位ではなく（非劣性）、このことが開発の障害となっております。しかし、抗VEGF薬には、瘢痕化抑制作用がなく、既存療法の大きな Unmet Medical Needsになっています。そのため、今後、umedaptanib pegolを用いた未治療のwet AMD患者に対する臨床試験において瘢痕化抑制効果を証明することができれば、既存療法との重要な差別化ポイントとなり、“first-line”の新薬の実現に近づくものと考えます。そのため、他企業との提携・ファンド等からの資金調達を含めて検討してまいります。

 

※２：Pereira DS, Akita K, et al: Safety and tolerability of intravitreal umedaptanib pegol (anti-FGF2) for neovascular age-related macular degeneration (nAMD): a phase 1, open label study. Eye, 2024 Apr;38(6):1149-1154.

 

※３：Pereira DS, Maturi RK, et al.: Clinical proof of concept for anti-FGF2 therapy in exudative age-related macular degeneration (nAMD): phase 2 trials in treatment-naïve and anti-VEGF pretreated patients.Eye, 2024 Apr;38(6):1140-1148.

 

c）眼科領域における適応疾患の拡大

　umedaptanib pegolのwet AMD臨床試験におけるPOCを獲得していることから、本剤が他の未だ治療法のない眼科疾患に対して有効であることが動物実験で示されれば、umedaptanib pegolの適応拡大として速やかに臨床試験が可能となります。その観点から、日本大学とumedaptanib pegolのPVR（後述（ハ）RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患））への適応拡大を目的とした共同研究を実施しておりましたが、臨床病態に近い有効な動物モデルの確立に至る事が出来ず、2025年５月31日にて共同研究を終了しております。

　umedaptanib pegolに関しては別途複数の眼科疾患モデルを用いて薬理試験を継続中であり、糖尿病網膜症（DR）モデルを用いた薬理試験において、umedaptanib pegolを投与した際に、眼底出血の発生が有意に抑制されることが確認されました。これはumedaptanib pegolが血管安定化作用を有し、糖尿病網膜症の進行を抑える効果があることを示唆するものであり、糖尿病網膜症の主要な合併症である糖尿病黄斑浮腫に対しても有効性を示す可能性が考えられることから、当社は糖尿病黄斑浮腫への展開も含めて様々な可能性を検討しております。

　なお、umedaptanib pegolの糖尿病網膜症に対する用途特許を2025年９月に特許出願しております。

 

（ハ）RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患）

　当社は、日本大学医学部視覚科学分野・長岡泰司教授（現 旭川医科大学教授）との共同研究において、ブタPVRモデルにおける抗オートタキシンアプタマーの効果を検討した結果、当該アプタマーが網膜細胞の増殖を抑制すること、及び当該モデルにおける増殖膜の形成を抑制し網膜剥離を抑制する効果があることが明らかになり、その成果が学術誌International Journal of Molecular Sciencesに掲載されました^※４。

　Autotaxinは様々な生理機能を有する脂質メディエーターであるLPA（リゾホスファチジン酸）を産生する重要な酵素で、その機能異常は多くの疾患につながることが知られています。中でも、眼科疾患においては、緑内障、滲出型加齢黄斑変性、糖尿病網膜症、硝子体網膜症等の発症に関与することが示唆されており、当社はアプタマーを用いて、これらの眼科疾患に対する新規治療薬の開発を目指しております。

 

　その取り組みの中で、糖尿病網膜症（DR）モデルを用いた薬理試験において、RBM-006により眼底出血の発生が有意に抑制されることが確認されました。これはRBM-006が血管安定化作用を有し、糖尿病網膜症の進行を抑える効果があることを強く示唆するものであります。

　以上の動物試験から、umedaptanib pegolとRBM-006の２剤において、糖尿病網膜症に対して有効性が示唆されており、今後その開発優先度については、総合的な評価に基づき判断してまいります。

　また、RBM-006については、既存の抗オートタキシンアプタマーの活性を凌駕し、かつ鎖長も短い新規抗オートタキシンアプタマーの創製に成功したことから、2026年１月、新規物質特許の出願をしております。

 

※４：Hanazaki H, Yokota H, et al.: The effect of anti-autotaxin aptamers on the development of proliferative vitreoretinopathy. Int. J. Mol. Sci. 24, 15926 (2023).

 

（ニ）RBM-011（抗IL-21（インターロイキン21）アプタマー、肺動脈性肺高血圧症）

　RBM-011が対象とする肺動脈性肺高血圧症（PAH）は、難病に指定されている病気であり、肺動脈壁が肥厚して血管の狭窄が進行した結果、高血圧をきたして全身への血液や酸素の供給に障害が生じ、最終的には心不全から死に至ることのある重篤な疾患です。

　当社は、国立研究開発法人国立循環器病研究センター（国循）との共同研究として、AMEDの支援のもと、抗IL-21アプタマーを用いたPAH治療薬の開発を実施してきました。その結果、抗IL-21アプタマーがPAHモデル動物において、肺動脈壁の肥厚を顕著に抑制することが明らかになり、2020年６月に特許出願をしております。その後、当該特許は、2025年12月に日本において、2026年３月に米国において査定を受けております。

　また、原薬合成を終え、毒性試験も完了して、第１相臨床試験が実施可能な準備が完了しており、導出に向け事業開発活動を継続しております。

 

 

　創薬支援事業では、当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援しております。共同研究により得られた研究成果やノウハウを基に、創薬支援技術の高度化及び提供領域の拡大を図るとともに、研究受託収入や契約一時金等の獲得を通じた早期の収益化を目指しております。

 

（イ）共同研究/業務委託契約に基づく取り組み

　当社の薬剤送達技術（Drug Delivery System, DDS）を利用した創薬支援事業として、現在、６件の共同研究・業務委託等のプロジェクトが進行しております。

 

①リードファーマ株式会社との共同研究

　リードファーマ株式会社は、独自の核酸創薬技術を活用した医薬品研究開発に強みを有する創薬企業です。当社は同社と、中枢神経系疾患を対象とした新規治療薬の創出を目的として、当社の創薬基盤技術を活用した共同研究を実施しております。

　本共同研究では、中枢神経系疾患における創薬研究を進める上で重要となる中枢領域への薬剤送達や創薬標的への作用最適化等の課題に対し、当社の創薬基盤技術とリードファーマ株式会社の当該分野における知見・研究実績を組み合わせることで、その解決を図っております。両社の技術的強みを相互に活かしながら研究開発を進めることにより、将来的な医薬品開発につながる研究成果の創出を目指しております。

 

②日産化学株式会社との共同研究

　日産化学株式会社は、化学分野を基盤としてヘルスケア分野においても研究開発を展開し、核酸創薬に関する独自の技術基盤を有する企業です。当社は同社と、当社が保有する創薬基盤技術を日産化学株式会社の核酸関連技術に適用することにより、新たな創薬基盤の構築を目指す共同研究を実施しております。

　本共同研究では、当社創薬基盤技術の有用性評価及び核酸医薬分野への応用可能性について検討を進めており、両社がそれぞれ有する技術的強みを組み合わせることで、将来的な医薬品創出につながる基盤技術の確立を目指しております。基礎的な研究段階を中心とした評価・検討を行っておりますが、得られた知見を踏まえ、今後の研究展開の拡張や適応拡大についても検討していく方針です。

 

③SK Plasma Co., Ltd.との共同研究

　SK Plasma Co., Ltd.は、韓国のバイオ医薬品企業であり、血漿分画製剤を中心に医薬品の研究開発、製造及び販売を行っている企業です。当社は同社と、当社が保有する創薬基盤技術を活用し、アプタマーを医薬関連成分と組み合わせた新たな創薬アプローチの可能性を検討することを目的とした共同研究を実施しております。

　本共同研究では、SK Plasma Co., Ltd.が研究開発する薬物と当社のアプタマー技術を組み合わせた複合体の創出に取り組み、当該複合体が有する特性や応用可能性について評価を進めております。両社がこれまでに蓄積してきた研究開発に関する知見を活用することで、将来的な医薬品開発につながる研究成果の創出を目指しております。

 

④国内製薬企業A社との業務委託契約

　当社のDDSアプタマー技術の評価を目的とした業務委託契約を国内製薬企業A社と締結し、A社内において技術評価を実施しております。当社としては、この評価を完了した後、業務提携や共同研究に移行することを期待しております。

 

⑤海外バイオテック企業B社との技術評価契約

　当社のDDSアプタマー技術の評価を目的とした技術評価契約を2026年10月に海外バイオテック企業B社と締結いたしました。本契約に基づき、当社のDDSアプタマーを提供し、特定の研究開発テーマにおける技術評価が実施される予定です。当社としては、海外企業との連携を通じ、DDS技術のグローバルな事業展開を推進してまいります。

 

⑥富士フイルム富山化学株式会社との業務提携契約

　富士フイルム富山化学株式会社は、核酸合成からLNP製造化までの一貫した受託体制を持ち、核酸医薬向けCDMOサービスを展開している企業です。特にLNPの開発・製造に強みを有し、アカデミアから製薬企業まで幅広い顧客への供給実績に加え、治験薬の製造実績を有しております。

　本業務提携では、当社のDDSアプタマー技術と富士フイルム富山化学株式会社のLNP製造技術を組み合わせ、アプタマー修飾LNPを製薬企業へ提供する体制の構築を目的としております。

　収益面では、製薬企業との共同研究や技術評価、ライセンス契約、開発進捗に応じたマイルストーン収入、製品化後のロイヤリティ収入など、開発段階に応じた様々な形態が想定されます。

　また、CDMOサービスにおいて当社技術が活用される場合には、その利用に応じた対価を受領することも期待されます。

　当社としては、本提携を通じてDDSアプタマー技術の活用機会を拡大し、創薬支援事業における中長期的な収益基盤の強化に繋げてまいります。

 

 

　当社は、創薬事業及び創薬支援事業の双方を支える共通基盤として、創薬基盤技術の研究開発に取り組んでおります。これらの基盤技術は、自社創薬パイプラインの創出及び価値向上に資するだけでなく、製薬企業等との共同研究や技術提供を通じた創薬支援事業の展開にも活用されております。当社は、基盤技術の継続的な高度化を図る事で、両事業の競争力強化及び中長期的な価値向上を目指しております。

 

（イ）DDSアプタマー技術

　DDS（Drug Delivery System）とは、薬剤の体内動態や分布を制御することで、有効性を高めるとともに、副作用や投与負担を軽減する技術であり、核酸医薬品をはじめとする次世代モダリティの実用化に不可欠な要素です。特に、薬剤を特定の組織へ選択的に送達する技術の重要性が高まる中、アプタマーは高い結合特異性と化学的安定性を有し、さらに化学合成による高い設計自由度を備えています。これらの特性を活かし、アプタマーを標的組織を認識するセンサーとして用いることで、さまざまな薬剤を狙った臓器へ送達するDDSの創出が期待されます。

①光免疫療法への応用

　当社は、2023年９月に慈恵大学と共同研究を開始し、アプタマーの光免疫療法への応用について培養細胞試験で有望な成果を得ました。これを受け、2025年12月には関西医科大学を加えた三者連携体制を構築し、動物試験を含む研究を加速しております。

 

②siRNA核酸デリバリーへの応用

　東京大学及び早稲田大学との共同研究により、デングウイルス膜タンパク質に結合するアプタマーとsiRNAを融合したキメラ核酸を開発いたしました。本分子は複数血清型に対し増殖抑制効果を示し、2024年12月に学術誌へ成果を報告しております。^※５

 

③アプタマー修飾ナノ粒子への応用

　当社は、アプタマーの高い標的結合能を活用し、LNP表面に修飾することで送達指向性を付与したDDS技術を開発いたしました。脳などへの核酸送達を可能とする本技術について、2025年６月に特許出願し、学会発表も行っております。

 

※５：Amano R, Takahashi M, et al.: A chimeric RNA consisting of siRNA and aptamer for inhibiting dengue virus replication. NAR Molecular Medicine. 1(4):ugae025 (2024).

 

（ロ）AIアプタマー技術

　当社は、早稲田大学と共同で、バイオインフォマティクス及びAIを活用したアプタマー創薬基盤技術の開発を推進してきました。HT SELEXデータを解析するアプタマー選抜技術「RaptRanker」を開発し^※６、さらに深層学習を用いた配列生成技術「RaptGen」により、既存データに含まれない新規高親和性配列の創出を可能としました^※７。近年は大規模言語モデルを活用した結合活性予測技術「RaptScore」を確立し、任意配列の評価や最適化を可能としています^※８。また、量子計算とAIを融合した技術を活用し、核酸配列最適化を題材とした次世代創薬基盤の確立に取り組んでいます。これらの技術は当社創薬基盤への統合を進めており、研究開発効率の向上に寄与しています。

 

※６：Ishida R, Adachi T, et al.: RaptRanker: in silico RNA aptamer selection from HT-SELEX experiment based on local sequence and structure information. Nucl. Acids. Res., 48, e82 (2020).

 

※７：Iwano N, Adachi T, et al.: Generative aptamer discovery using RaptGen. Nat. Comput. Sci., 2, 378–386 (2022).

 

※８：Kimura-Yamazaki A, Adachi T, Nakamura S, Nakamura Y, Hamada M: RaptScore: a large language model-based algorithm for versatile aptamer evaluation. Nucleic Acids Research, Volume 54, Issue 2, 27 January 2026, gkaf1480 (2026).

 

（ハ）製剤化技術開発

　当社は、アプタマーとポリエチルオキサゾリン（PEOZ）とのコンジュゲートが優れた体内動態を示し、PEGの代替化合物となることを見出し、2024年４月に特許出願をいたしました。

　さらに、味の素株式会社との共同研究契約を2023年10月に締結し、味の素株式会社が有する抗体-薬物複合体製造技術AJICAP^Ⓡを利用して、免疫グロブリンの部分タンパク質であるFc領域に対して核酸アプタマーを共有結合させて、血中半減期の飛躍的な延長に成功し、2025年３月に特許出願をいたしました。

　本技術により、核酸アプタマーが抗体医薬と同等の血中滞留性を獲得できれば、アプタマー医薬品の開発が飛躍的に発展するものと考えております。なお、味の素株式会社との共同研究契約は2025年３月31日に終了しております。

 

 

　Macugen^Ⓡは世界初のwet AMD治療薬として承認されましたが、その後VEGFを標的とする抗体や可溶性のデコイ（おとり）受容体を利用した、さらに有効な医薬（Lucentis^Ⓡ、Eylea^Ⓡ、Avastin^Ⓡ等）が開発されて、現在、Macugen^Ⓡはほとんど使用されなくなりました。2004年のMacugen^Ⓡの成功の後、20年間、アプタマー医薬の開発は停滞しましたが、ようやく最近、補体C5に対するアプタマー（ARC1905: IZERVAY^TM）が萎縮型加齢黄斑変性（dry AMD）に有効であることが、第３相試験で証明され、2023年８月米国で承認され、2025年９月日本でも条件付きで製造販売承認されました。IZERVAY^TMを開発したIveric Bio社は、アステラス製薬に総額約8,000億円で買収されております。Macugen^ⓇやIZERVAY^TM、そしてumedaptanib pegolがいずれも眼科疾患に対して奏功したことから、アプタマーは眼科疾患にフィットするモダリティ（治療手段）であることが強く示唆されました。眼は閉鎖系の小さな器官であるため硝子体内投与に必要な薬剤量が少なく、全身への薬剤の暴露が少なく安全性にも優れているため、眼科疾患に対する新薬の開発はアプタマーに最適な疾患だと考えております。

　当社のACH治療薬開発におけるumedaptanib pegolの全身投与は、アプタマーの全身投与としては世界初の成功事例（POC）となるもので、今後は、眼科疾患にとどまらず、全身性のアプタマー医薬品の開発が推進されるものと期待するところです。

 

 

　このように、アプタマーというモダリティ（治療手段）の特性を勘案し、眼科疾患と希少疾患を重点領域として事業を推進しております。特に、眼科疾患の研究開発につきましては、2024年７月に東京大学医学部眼科学教室と２ 年間の共同研究契約を締結し、当社所有アプタマーを東大眼科学教室が所有する各種評価系を用いて評価を進めております。

 

　これらの結果、当中間会計期間において、事業収益16百万円の計上（前年同期の事業収益はありません。）、事業費用として研究開発費を380百万円、販売費及び一般管理費を215百万円計上し、営業損失は578百万円（前年同期の営業損失は538百万円）となりました。

　また、営業外収益として、量子計算技術と人工知能を組み合わせた技術の活用により、医薬品創製プラットフォームの確立を目的としたNEDO委託事業の最終年度（2025年度）の助成金収入23百万円を計上したこと等により、経常損失は547百万円（前年同期の経常損失は513百万円）となりました。これにより中間純損失は547百万円（前年同期の中間純損失は514百万円）となりました。

　また、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

 

（２）財政状態に関する説明

①　資産の部

　当中間会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べて339百万円減少し、2,636百万円となりました。これは創薬支援事業の事業収益に伴う売掛金が10百万円増加した一方で、有価証券が300百万円、現金及び預金が30百万円、未収消費税等が18百万円それぞれ減少したこと等によるものです。なお、当中間会計期間末において保有している有価証券は、第18回・第19回新株予約権等により調達した資金の一部について、研究開発への充当時期まで、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用することを目的としたものです。

 

②　負債の部

　当中間会計期間末における負債は、前事業年度末に比べて15百万円増加し、150百万円となりました。これは、未払金が49百万円、未払法人税等が11百万円減少した一方で、未払費用が79百万円増加したこと等によるものです。

 

③　純資産の部

当中間会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べて354百万円減少し、2,486百万円となりました。これは、第19回新株予約権の行使に伴い、資本金及び資本準備金がそれぞれ96百万円増加した一方で、中間純損失547百万円を計上したこと等により、利益剰余金が同額減少したことによるものです。

なお、2026年６月23日開催の第23回定時株主総会の決議に基づき、2026年８月３日付で資本金822百万円、資本 準備金2,366百万円をそれぞれその他資本剰余金へ振り替え、当該その他資本剰余金3,188百万円を繰越利益剰余金に 振り替え欠損填補を行いましたが、これによる純資産合計に変動はありません。

 

（３）キャッシュ・フローの状況

　当中間会計期間末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、前事業年度末に比較し30百万円減少し1,896百万円となりました。

 

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　営業活動の結果使用した資金は518百万円（前年同期は502百万円の支出）となりました。主な資金減少要因は、税引前中間純損失547百万円によるものです。

 

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　投資活動の結果得られた資金は295百万円（前年同期は109百万円の支出）となりました。資金増加要因は、有価証券の満期償還による減少額300百万円によるものです。

 

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　財務活動の結果得られた資金は192百万円（前年同期は696百万円の収入）となりました。資金増加要因は、第19回新株予約権が行使されたことに伴う株式の発行による収入192百万円によるものです。

 

（４）業績予想などの将来予測情報に関する説明

　当社は、アプタマー創薬技術のプラットフォームである「RiboART System^Ⓡ」をベースとして、新規のアプタマー医薬の開発に取り組んでおります。

　当社の基本方針は、自社で創製した開発候補アプタマーを製薬企業にライセンス・アウトし、そのライセンス収入を見込む「自社創薬」と、安定的な共同研究収入を一定期間期待できる製薬企業との「共同研究」の二つをバランス良く組合せ、持続的な収益向上を図ることであります。

2027年３月期の事業収益については、既に契約を締結済の契約並びに契約確度の高い案件として26百万円を見込んでおります。

　なお、2027年３月期の業績予想につきましては、2026年10月20日付「業績予想の修正に関するお知らせ」のとおりです。

２．中間財務諸表及び主な注記

（１）中間貸借対照表

 

 

 

 

 

 

（２）中間損益計算書

 

 

 

 

 

 

 

 

 

（３）中間キャッシュ・フロー計算書

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

（追加情報）

　（表示方法の変更）

　　合同運用指定金銭信託の運用益を、従来「営業外収益」の「金銭の信託運用益」で表示しておりましたが、当中間会計期間より、「営業外収益」の「有価証券利息」で表示することといたしました。

　　これは、当社が運用している合同運用指定金銭信託について、その性質を、より適切に財務諸表へ反映させるために見直しを行ったことから、表示方法の変更を実施したものであります。

　　この結果、前中間会計期間の中間損益計算書において、「営業外収益」の「金銭の信託運用益」で表示していた3,305千円を「営業外収益」の「有価証券利息」に組み替えております。

　　あわせて、前中間会計期間の中間キャッシュ・フロー計算書において、「営業活動によるキャッシュ・フロー」の「金銭の信託の運用損益（△は運用益）」で表示していた△3,305千円を「営業活動によるキャッシュ・フロー」の「有価証券利息」に組み替えております。

　　前中間会計期間の中間損益計算書において、「その他」に含めて表示しておりました「受取利息」は金額的重要性が増したため、当中間会計期間においては独立記載しております。この表示方法の変更を反映させるため、前中間会計期間の組み替えを行っております。

　　この結果、前中間会計期間の中間損益計算書において、「営業外収益」の「その他」2,440千円は、「受取利息」2,140千円、「その他」299千円として組み替えております。

　　前中間会計期間において「営業活動によるキャッシュ・フロー」の「その他」に含めて表示しておりました「未払費用の増減額（△は減少）」は金額的重要性が増したため、当中間会計期間においては独立記載しております。この表示方法の変更を反映させるため、前中間会計期間の中間財務諸表の組み替えを行っております。

　　この結果、前中間会計期間の中間キャッシュ・フロー計算書において、「営業活動によるキャッシュ・フロー」の「その他」28,103千円は、「未払費用の増減額（△は減少）」2,610千円、「その他」25,492千円として組み替えております。

（セグメント情報等の注記）

【セグメント情報】

Ⅰ　前中間会計期間（自　2025年４月１日　至　2025年９月30日）

　当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。

 

Ⅱ　当中間会計期間（自　2026年４月１日　至　2026年９月30日）

　当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。