○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

（１）当中間期の経営成績の概況

①当期の経営成績

売上高は199億74百万円（前年同期比6.5％減）となりました。

ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「イズカーゴ_®点滴静注用10mg」は好調に推移しました。一方で、契約金収入が減少したことおよびヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト^®」が減収となったことなどにより、売上高は前年同期に比べて13億88百万円の減収となりました。

また、積極的な研究開発活動の結果、グローバルな臨床開発の進展により研究開発費は30.6％増加し102億30百万円（前年同期比23億95百万円増）となりました。

これらの結果、営業損失35億４百万円（前年同期は営業利益24億29百万円）、経常損失37億98百万円（前年同期は経常利益24億13百万円）、親会社株主に帰属する中間純損失38億67百万円（前年同期は親会社株主に帰属する中間純利益17億46百万円）を計上しております。

 

 

②主な売上

 

 

③研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo^®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。

 

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、現在、グローバル臨床第３相試験を実施しております。試験の進捗は順調であり、目標症例数の組入れを達成いたしました。また、新薬承認申請の戦略について協議をするため、2025年６月に米国食品医薬品局（FDA）とミーティングを行い、その後も継続して規制当局との協議を行っております。海外でのパートナリングに関しては、2026年10月にItalfarmaco社と米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約を締結いたしました。また、中東・北アフリカ地域においてはTaiba社と販売委託契約を締結しており、日本における本剤の製造販売承認を活用して2026年７月にアラブ首長国連邦で製造販売承認を取得し、同年10月にクウェート国で条件付き承認を取得いたしました。

 

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験およびその継続試験を完了いたしました。当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針であり、パートナー候補との導出交渉を進めております。

 

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤posnafusp alfa（開発番号：JR-441）については、ドイツにて臨床第１/２相試験が進行中であり、予定していた症例登録を完了いたしました。日本で実施中の臨床第１相試験についても、目標症例数の登録を完了し、試験は順調に進捗しております。なお、2022年１月に欧州委員会（EC）より、2023年12月にFDAより、そして2024年12月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。

 

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと、海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。2024年12月に日本国内において臨床第１/２相試験での治験薬投与が開始され、2026年９月にはグローバル臨床第１/２相試験での治験薬投与が開始されました。また、2025年４月にはFDAより、2025年６月にはECより、そして2025年９月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。

 

・J-Brain Cargo^®を適用したその他の開発品目であるフコシドーシス治療薬候補（開発番号：JR-471）については、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、当該疾患の自然歴データを収集する目的で臨床研究が行われております。さらに2025年８月には、同社との間で、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補（開発番号：JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。

 

[ヒト成長ホルモン製剤]

・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤redalsomatropin alfa（開発番号：JR-142）については、小児成長ホルモン分泌不全性低身長を対象疾患として日本国内において臨床第３相試験を実施中であり、患者登録を完了いたしました。なお、臨床第２相試験の継続試験は引き続き実施中であります。

・販売中の製品「グロウジェクト^®」について、小児成長ホルモン分泌不全性低身長症患者を対象とした臨床第３相用量比較試験を日本国内において開始いたしました（開発番号：JR-401G）。これは、同疾患に対する日本と海外との用法用量のギャップを埋めることで、日本における成長ホルモン治療後の最終身長のさらなる改善や生活の質向上を期待するものであります。

 

[デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬]

・当社は2025年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostat（欧米での販売名：Duvyzat®）の日本における開発および商業化についての独占的ライセンス権をItalfarmaco社から取得いたしました。海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として、2026年内に日本における本薬の製造販売承認申請を行う予定であります。なお、2026年９月に厚生労働省より希少疾病用医薬品および優先審査の対象に指定されました。

 

[基盤技術の創出]

J-Brain Cargo^®

・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo^®」について、様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究を進めるほか、技術の導出に注力しております。2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo^®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結し、同社は2026年６月にオプション権を行使いたしました。

 

JUST-AAV

・J-Brain Cargo^®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。この技術に関連して、2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始し、2025年１月に本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。

 

[その他]

・2025年12月に、Italfarmaco社と希少疾病治療薬についての戦略的提携についての契約を締結いたしました。これにより、両社のポートフォリオの拡充を目指すとともに、当社の研究開発パイプラインおよび基盤技術における共同の機会を探求いたします。

・バイオ医薬品の研究開発および基盤技術の創出を促進するため、神戸医療産業都市のクリエイティブラボ神戸内に新たな研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置いたしました（2026年４月１日付で稼働）。

 

（２）当中間期の財政状態の概況

①　資産、負債及び純資産の状況

当中間連結会計期間末における資産合計は1,138億76百万円（前連結会計年度末比46億40百万円増）、負債合計は724億87百万円（前連結会計年度末比106億10百万円増）、純資産合計は413億89百万円（前連結会計年度末比59億69百万円減）となりました。

流動資産は、売掛金及び契約資産ならびに棚卸資産が増加した一方で、現金及び預金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ14億８百万円減少して546億67百万円となりました。固定資産については、建設仮勘定が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ60億49百万円増加して592億９百万円となりました。

流動負債は、短期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ109億45百万円増加して590億80百万円となりました。固定負債は、長期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ３億35百万円減少して134億６百万円となりました。

純資産については、親会社株主に帰属する中間純損失の計上および配当金の支払があったことなどにより、前連結会計年度末に比べ59億69百万円減少して413億89百万円となりました。

これらの結果、当中間連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ7.0ポイント低下して35.9％となりました。

グローバルで持続的な成長を行うため、当社グループは機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額495億円のコミットメントライン契約を締結しております。

なお、このうち265億円については、新製剤工場の建設に関する資金調達のために締結したものであります。この新製剤工場の建設は、経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択されており、同事業における補助金を用いて当該建設を行いますが、当コミットメントライン契約につきましては、補助金受領までの必要資金に充当することを目的としたものであります。

 

②　キャッシュ・フローの状況

当中間連結会計期間における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ35億71百万円減少して104億35百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動に使用した資金は、38億４百万円となりました。これは主に、税金等調整前中間純損失38億８百万円が計上されたことなどによるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動に使用した資金は、82億67百万円となりました。これは主に、有形固定資産の取得77億99百万円などによるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動で得られた資金は、85億24百万円となりました。これは主に、配当金の支払12億20百万円があった一方で、短期借入金が105億14百万円純増したことなどによるものであります。

 

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

当中間連結会計期間の連結経営成績は前年同期比で減収減益となりました。

2027年３月期の業績予想に関しましては、2026年５月13日に公表いたしました通期の業績予想に変更はありません。

 

２．中間連結財務諸表及び主な注記

（１）中間連結貸借対照表

 

 

 

 

 

 

（２）中間連結損益計算書及び中間連結包括利益計算書

（中間連結損益計算書）

 

 

 

（中間連結包括利益計算書）

 

 

（３）中間連結キャッシュ・フロー計算書

 

 

 

 

（重要な後発事象の注記）

（重要な契約の締結）

当社は、日本で製造販売承認取得済のJ-Brain Cargo^®を適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤JR-141（一般名：パビナフスプ アルファ、日本での販売名：「イズカーゴ_®」）について、米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結いたしました。

 

(1) 契約の目的又は理由

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤JR-141の米国・欧州・中南米における開発および商業化の促進

 

(2) 契約の相手会社の名称

Italfarmaco S.p.A.

 

(3) 契約の締結時期

2026年10月２日

 

(4) 契約の内容

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤JR-141の米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約

 

(5) 契約の締結が営業活動等へ及ぼす重要な影響

契約締結に伴い、当社は同社より契約一時金を受領いたします。また、各国での開発の進捗に応じたマイルストーンを受領する権利を有しており、上市後は、売上高に応じたロイヤリティおよび売上高目標達成に応じたマイルストーン、ならびに製品供給の対価を受領する権利を有しております。

 

３．その他

研究開発項目