１．経営成績等の概況

（１）当期の経営成績の概況

　当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another day ～明日に希望を感じる社会～』を実現することを目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。その中でも、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発に注力しています。ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行って参りました。

 

　当事業年度におけるわが国経済は、食品価格上昇の鈍化が見られる一方で、賃金上昇の動きは継続し、個人消費は底堅く推移しました。外部環境については、米国の通商政策を巡る不確実性は依然として残るものの過度な混乱は回避されつつあります。他方、世界経済全体としては、中国・欧州を含む主要国において輸出環境の悪化が懸念され、下振れリスクが継続しています。また、昨今の地政学的リスクの高まりがサプライチェーンや資源価格に影響を及ぼし、企業活動全体の不確実性を一層高めています。こうした状況の中、当社が属する医薬品・バイオ業界においても、大手グローバル製薬企業では地政学リスク等を踏まえたサプライチェーンの見直しが継続しているほか、研究開発投資及び事業開発活動が引き続き行われております。一方で、投資判断については慎重な姿勢も見られ、当社を取り巻く経営環境も不透明な状況が継続しています。なお、現下の中東情勢を含む地政学的リスクについて、現時点において当社の事業運営及び業績に重要な影響を及ぼす事象は認識しておりません。

 

　このような環境の中で、当社は、CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib（以下、rogocekibという。）を 中心とした５つのパイプラインの研究開発を進めております。

　rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ（CLK）に対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。米国食品医薬品局（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けているほか、2026年８月には、再発又は難治性の急性骨髄性白血病（AML）を対象として、日本においても厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けております。現在、2023年に米国において開始した再発又は難治性の急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群の患者を対象にした第１／２相臨床試験を実施しており、42症例のデータに基づき安全性評価委員会にて拡大コホートへ移行するための安全性及び有効性の基準を満たす用法・用量が確認され、2026年３月より初期拡大コホート（Initial Expansion、以下、IEという。）を開始しております。拡大コホートは、FDAのProject Optimusのガイダンスに基づき、IE及び追加拡大コホート（Additional Expansion、以下、AEという。）の２段階構成で実施する計画です。IEでは、複数の用法・用量を対象に安全性及び有効性の評価を行う計画であり、28症例の投与を予定しており、2026年８月末時点において27症例を組入れております。なお、その後2026年９月にIEにおける計画症例数である28症例の組入れが完了しております。これにより、2026年９月末時点における本試験の組入れ症例数は、用量漸増パートの42症例と合わせて70症例となり、既に組入れを完了している日本における第１相臨床試験の60症例を含めると、日米で計130症例となっております。

(注) 46例が固形がん、12例が急性骨髄性白血病、２例が骨髄異形成症候群

　今後、IEの結果を踏まえて、選択された用法・用量及び対象がん種にて、第２相臨床試験に向けた安全性・有効性の更なる評価を目的としてAEへ移行する計画です。AEコホートの結果を総合的に評価し、第２相臨床試験における推奨用量（Recommended Phase 2 Dose：RP2D）及び対象がん種を決定する予定です。現時点では、2027年中頃を目途にAEコホートの評価を完了し、その結果を踏まえて第２相臨床試験への移行を判断する予定です。なお、今後の開発計画は、進捗状況、外部環境、ならびに規制当局との協議内容等により変更となる可能性があります。当社は、引き続き適切な開発計画のもと、患者さまへの新たな治療選択肢の提供に向けて研究開発を推進してまいります。

 

 

　MALT1阻害薬ocipumaltib（以下、「ocipumaltib」という。）については、世界保健機関（WHO：World Health Organization）より、医薬品国際一般名称（INN：International Nonproprietary Name）「ocipumaltib（オシプマルチブ）」がrecommended INN（rINN）として公開されています。2020年に小野薬品工業株式会社（以下、小野薬品という。）とライセンス契約を締結し、小野薬品により米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていました。その後、2025年４月28日、戦略上の理由で当該臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領し、2026年２月には、データ移管に関する具体的な手続き及び詳細条件を定めた解約合意書を締結しました。これにより、臨床試験データ等は無償で当社へ移管され、ライセンス契約の終了に伴い当社はocipumaltibに関する全世界での全権利を再取得しています。当社は、取得した臨床試験データを最大限活用し、ocipumaltibの開発再開に向けた戦略的な選択肢を幅広く検討しており、再導出を含む事業開発の推進により、当社パイプライン価値の一層の向上を目指してまいります。

 

　現在非臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439（以下、CTX-439という。）、GCN2阻害薬（以下、GCN2という。）、及び５番目のパイプライン（標的名非公開）については、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）等からの助成金を活用した自社研究を進めていますが、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況ですので、CTX-439とGCN2に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。また、パイプラインの価値を大きくするために、がん以外の疾患領域での可能性も共同研究等を通じて探索しております。2025年には、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所及び千寿製薬株式会社との間で、それぞれ異なる当社化合物を対象として眼科疾患治療薬としての可能性を探る共同研究を開始し、研究を継続しております。

 

　特許については、rogocekibの物質特許は51カ国で登録済みであり、固形がんにおけるバイオマーカー特定に関する特許および既承認抗がん剤との併用に関する特許については、引き続き審査手続き中です。CTX-177については、物質特許が１カ国追加され18カ国、製法特許が１カ国追加され２カ国で登録済みであるほか、既承認抗がん剤との併用に関する特許を引き続き審査手続き中です。CTX-439については１カ国が追加され51カ国、GCN2については１カ国追加され50カ国において物質特許が登録済みです。

 

　以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした（前事業年度は該当なし）。事業費用につきましては、研究開発費が1,154百万円（前事業年度比で19.0%減少）、販売費及び一般管理費が318百万円（前事業年度比で12.5%減少）となりました。この結果、営業損失は1,473百万円（前事業年度は営業損失1,789百万円）、経常損失は1,450百万円（前事業年度は経常損失1,769百万円）、当期純損失は1,455百万円（前事業年度は当期純損失1,785百万円）となりました。

　なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。

 

（２）当期の財政状態の概況

①資産、負債及び純資産の状況

（資産）

　当事業年度末における資産合計は2,114百万円となり、前事業年度末と比較して566百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,102百万円となり、前事業年度末と比較して566百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が496百万円減少したことによるものであります。

 

（負債）

　当事業年度末における負債合計は188百万円となり、前事業年度末と比較して55百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は188百万円となり、前事業年度末と比較して55百万円減少しました。これは主として、未払金が26百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。

 

（純資産）

　当事業年度末における純資産合計は1,925百万円となり、前事業年度末と比較して511百万円減少しました。これは主として、資本金が469百万円、利益剰余金が6,052百万円増加した一方で、資本剰余金が7,038百万円減少したことによるものであります。

 

（３）当期のキャッシュ・フローの概況

　当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）の残高は2,052百万円となり、前事業年度末から496百万円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。

 

 

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において営業活動の結果使用した資金は1,418百万円（前事業年度使用した資金は1,836百万円）となりました。これは主として、税引前当期純損失1,452百万円の計上によるものであります。

 

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において投資活動の結果使用した資金は２百万円（前事業年度使用した資金は５百万円）となりました。

 

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は924百万円（前事業年度獲得した資金は61百万円）となりました。これは主として、新株予約権の行使による株式の発行による収入927百万円があったことによるものであります。

 

（４）今後の見通し

　当社は、rogocekibの米国における第１／２相臨床試験を引き続き推進するとともに、AMEDのGRiT事業への採択を踏まえ、日本を含む国際共同治験としての開発に向けた検討及び準備を進めてまいります。さらに、rogocekibの価値最大化を図るため、開発を着実に推進しながら、将来的な事業提携を含む様々な事業戦略上の可能性を追求してまいります。その他のパイプラインについては、研究開発リソースをrogocekibに集中させつつ、助成金を活用した自社研究を推進するとともに、新たな事業提携の可能性についても検討してまいります。このような状況のもと、当社の業績は、臨床試験の進捗状況に加え、事業提携の成否や契約一時金等受領の有無によって大きく変動する可能性があります。当社は、rogocekibの価値最大化に向けて、将来的な事業提携を含む様々な事業戦略上の選択肢を維持していることから、現時点では業績に与える影響を合理的に見積もることが困難であり、2027年８月期の通期業績予想は開示しておりません。

　また、2026年９月には、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が実施するGRiT（難病・希少疾患治療薬のグローバル研究開発支援事業）において、rogocekibに関する研究開発課題が採択されました。当該採択により、研究開発費の一部について上限15億円の支援を受ける見込みであり、本事業を活用しながらrogocekibのグローバル開発を推進してまいります。

 

（５）継続企業の前提に関する重要事象等

　当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。創薬事業は、高度な専門性と多額の資金を要する一方で、収益化までに長期間を要する事業特性を有しております。このため、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスの計上、重要な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる事象又は状況が存在しております。

　このような状況を踏まえ、当社は最も期待するパイプラインであるrogocekibに経営資源を集中させ、開発の迅速化を図っております。その他のパイプラインについては、引き続きコストを抑制しながら、他社との事業連携を含めて戦略的に検討を行う方針です。

　当事業年度末時点において、現金及び預金残高は2,052百万円を保有しており、今後１年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。また、rogocekibの将来の開発資金を確保するために、2026年９月には第12回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行を行っております。これにより、将来的な資金需要に対しても柔軟に対応可能な体制を維持しております。さらに、2026年９月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の公募事業において、rogocekibに関する研究開発課題が採択されており、今後、研究開発費の一部について支援を受ける見込みです。

　以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。

 

（５）財務諸表に関する注記事項

（継続企業の前提に関する注記）

　　　該当事項はありません。

 

（持分法損益等の注記）

該当事項はありません。

 

（セグメント情報等の注記）

【セグメント情報】

Ⅰ　前事業年度（自　2024年９月１日　至　2025年８月31日）

　当社の事業セグメントは、医薬品事業のみの単一セグメントであるため、記載を省略しております。

Ⅱ　当事業年度（自　2025年９月１日　至　2026年８月31日）

　当社の事業セグメントは、医薬品事業のみの単一セグメントであるため、記載を省略しております。