１．経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………２
（１）当期の経営成績の概況 ……………………………………………………………………………………２
（２）当期の財政状態の概況 ……………………………………………………………………………………２
（３）当期の研究開発の概況 ……………………………………………………………………………………３
（４）当期のキャッシュ・フローの概況 ………………………………………………………………………５
（５）今後の見通し ………………………………………………………………………………………………６
２．会計基準の選択に関する基本的な考え方 ……………………………………………………………………10
３．財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………………11
（１）貸借対照表 …………………………………………………………………………………………………11
（２）損益計算書 …………………………………………………………………………………………………13
（３）株主資本等変動計算書 ……………………………………………………………………………………14
（４）キャッシュ・フロー計算書 ………………………………………………………………………………16
（５）財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………………17
(継続企業の前提に関する注記) ………………………………………………………………………………17
(セグメント情報等) ……………………………………………………………………………………………17
(持分法損益等) …………………………………………………………………………………………………17
(１株当たり情報) ………………………………………………………………………………………………17
(重要な後発事象) ………………………………………………………………………………………………18
１．経営成績等の概況
当社は、独自のペプチド模倣技術を駆使してタンパク質/タンパク質間相互作用(Protein-Protein Interaction， PPI)を阻害する低分子を用いて新薬を開発することを目指し、10年以上にわたる研究開発の結果、臨床開発化合物を見出し、数多くのシード化合物を生み出しています。この独自の創薬基盤をPepMetics®技術として発展させ、これまで創薬が困難とされてきた標的に対して有望な化合物を見出す技術を確立してきました。PepMetics技術によって、細胞内のシグナル伝達を制御することで、ガンなどの難病を根治するための治療薬の創出を目指しており、当社が創薬標的を選択して開発化合物を見出す自社開発事業と、製薬会社の持つ創薬標的に対してヒット化合物、リード化合物、又は臨床候補化合物を見出して導出する共同開発事業を行っています。
自社開発事業では、導出した２つの臨床開発プログラムについて、それぞれ第Ⅱ相臨床試験を継続して実施しました。当事業年度においてマイルストン収入は得られなかったものの、導出先企業によって臨床開発の取り組みが着実に進められております。また、自社開発プログラムとして、当事業年度末時点で４つのプログラムを実施しております。
共同開発事業では、小野薬品工業株式会社（以下、「小野薬品」という。）を含め、当事業年度末時点で国内外６社と契約を締結しており、それぞれの企業との間で研究開発活動を実施しました。一方で、Eli Lilly and Company(以下、「Lilly」という。)との共同研究につきましては、Lillyの戦略的な判断により本年９月に契約を終了しました。契約終了に伴い、契約締結時に一時金として受領し数年間にわたって按分して計上する予定であった共同研究費を、当事業年度の売上として一括計上しております。
創薬基盤開発につきましては、本年４月に株式会社Elix（以下、「Elix」という。）との業務提携契約を締結し、PepMetics技術にAIを活用する取り組みを開始しました。また、当社の従来からの強みである有機合成化学と並行して、生物及び生物物理の機能を拡充しました。具体的には、PPI評価系を用いたハイスループットスクリーニング（HTS）の本格稼働に加え、PepMetics化合物とタンパク質の結晶構造解析といった生物物理学の手法を取り入れることにより、創薬探索規模の拡大と高度化を進めました。更に、創薬研究に精通した優秀な人材の採用を積極的に進めました。
以上の結果、当事業年度における売上高は677,330千円(前年同期比121.6％増)となりました。
費用につきましては、販売費及び一般管理費については1,044,209千円(前年同期比10.7％増)となりました。その内訳は、研究開発費が620,939千円(前年同期比8.6％増）、その他販売費及び一般管理費が423,269千円(前年同期比14.0％増)であります。
この結果、営業損失は774,453千円(前事業年度は782,392千円の営業損失）、経常損失は748,302千円(前事業年度は831,518千円の経常損失）、当期純損失は833,700千円(前事業年度は1,049,514千円の当期純損失)となりました。
なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績の記載を省略しております。
当事業年度末における資産合計は3,085,692千円となり、前事業年度末と比較して1,442,873千円減少しました。流動資産は3,038,891千円となり、前事業年度末と比較して1,444,202千円減少しました。これは主として、現金及び預金が1,476,449千円減少したこと等によるものであります。固定資産は、46,801千円となり、前事業年度末と比較し1,328千円増加しました。これはラボスペース増床に伴う敷金及び保証金1,328千円の増加によるものであります。
当事業年度末における負債合計は376,862千円となり、前事業年度末と比較して648,802千円減少しました。流動負債は370,080千円となり、前事業年度末と比較して649,788千円減少しました。これは主としてLilly及び小野薬品との共同研究及び導出契約に基づく契約負債が663,479千円減少したこと等によるものであります。
当事業年度末における純資産合計は2,708,830千円となり、前事業年度末と比較して794,071千円減少しました。これは主として、既存ストックオプションの権利行使に伴い資本金及び資本準備金をそれぞれ16,465千円計上したこと及び、新規ストックオプションの発行により新株予約権が6,698千円増加した一方、当期純損失の計上により利益剰余金が833,700千円減少したこと等によるものであります。
（３）当期の研究開発の概況
当事業年度における研究開発活動は下記のとおりであります。
ⅰ) CBP／β-カテニン相互作用阻害剤(E7386、PRI-724)
Wntシグナル伝達経路は、ガン、線維化などを制御するタンパク質のネットワークであり、創薬標的として広く研究されています。Wntシグナルは、細胞が「ガン化」「線維化」する際のみならず、細胞が「分化」して正常に機能する際にも重要な機能を果たすため、Wntシグナルを止めることは副作用にもつながります。従来の技術で開発されてきたWnt阻害剤は、Wntシグナルを上流から全て止めてしまうため、強い毒性を示して開発が中止されてきました。
E7386及びPRI-724は、そのような毒性を示すことなく、治療薬として必要な安全性を可能とするコンセプトのもとで創出された化合物です。Wntシグナルは、細胞核内でβ-カテニンがCBPという転写因子タンパク質に結合することでスイッチが入りますが、PepMetics化合物は、このCBPに結合し、CBPとβ-カテニンの結合を阻害します。一方で、PepMetics化合物はCBPと似た別なタンパク質であるP300とは結合しないため、β-カテニンとP300によるWntシグナル経路は機能します。その結果、PepMetics化合物はWntシグナル全体の機能を止めることなく、「ガン化」「線維化」を止めることが可能となります。
(a) E7386
エーザイ株式会社(以下、「エーザイ」という。)と共同創出した経口投与可能なCBP／β-カテニン相互作用阻害剤であるE7386は、ガン細胞の悪性化に関与するCBP／β-カテニンシグナルをターゲットとし、2021年11月にはPOC（Proof of Concept）を達成しています。
当事業年度におきましては、エーザイ創製の経口チロシンキナーゼ阻害剤「レンビマ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰb相／第Ⅱ相臨床試験につきまして、本年５月の米国臨床腫瘍学会（ASCO）で後期第Ⅰb相パートの中間解析結果が発表され、計画されていた30名の患者の組み入れが完了し、子宮内膜ガンの患者で高い客観的奏効率と有望な予備的抗腫瘍活性を示しました。2025年10月の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表されたデータ（データカットオフ：2025年６月４日）では、全奏効率（腫瘍の大きさが30％以上縮小）は36.7％であり、11名の患者で確認されました。更には「レンビマ®」投与歴が無い患者における全奏効率は57.1％を示しました。エーザイでは、患者の用量最適化パート（第Ⅱ相）への組み入れを開始しており、「レンビマ®」との併用による子宮内膜ガンに係る適応に関して2031年３月までの承認取得を目指すと発表しています。
また、「レンビマ®」との併用による臨床試験と並行して、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの抗PD-1抗体「キイトルーダ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰb相／第Ⅱ相臨床試験が進行中です。
当社が見出したCBP／β-カテニン相互作用阻害剤であるPRI-724（一般名：ホスセンビビント）は、大原薬品工業株式会社(以下、「大原薬品」という。)にガン以外の分野における権利を導出しました。C型肝炎（HCV）及びB型肝炎（HBV）による肝硬変患者を対象に臨床試験が進められ、肝硬度、肝機能の改善が認められたことから、2022年４月にPOCを達成しています。
2023年４月より、HCV・HBVに加えてMASH(代謝機能障害関連脂肪肝炎、旧名：非アルコール性脂肪肝炎（NASH）) に起因する非代償性肝硬変患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を国内38施設で実施しており、当事業年度におきましてはMASHを対象とするコホートでの患者の登録を完了しました。2027年12月に臨床試験終了を予定しています。
また、血友病合併HIVとHCVの重複感染に起因する肝硬変患者を対象に東京都立駒込病院を中心に実施されている第Ⅱ相臨床試験につきましては、2024年12月に症例の登録が終了し、2025年12月に臨床試験終了を予定しています。
ⅱ) FEP
従来進めてきたeIF4E／eIF4G阻害剤である4EBP1模倣化合物のプログラムは、「リード最適化」ステージにて創薬研究が実施されております。eIF4EとeIF4GはCAP依存性翻訳複合体の主要構成因子であり、mRNAの情報からタンパク質を生成(翻訳)する役割がありますが、このCAP依存的な翻訳機構が特定のガン種においては破綻して過剰に働くことにより、ガン細胞の増殖が進行しています。このような細胞内での翻訳が過剰にならないよう、本来は4E-BP1というタンパク質がeIF4Eに結合することで制御されていますが、ガン細胞では上流のPI3K/Akt/mTOR経路が活性化され、4E-BP1の機能が無効化されています。本プログラムにおいては、PepMetics技術を用いて4E-BP1の模倣化合物を作り、過度な翻訳を制御することを試みています。
治療標的となるガン種としては、たとえばTNBC(トリプルネガティブ乳ガン)では約42％、膀胱ガンでは約43％の患者において本経路が活性化されており、4E-BP1の模倣化合物はこれらガンに対する分子標的薬として期待されております。アメリカ・日本・ヨーロッパ主要国でのこれら活性化されている対象患者数は、TNBCで約13万人、膀胱ガンで約40万人と見積もることができ、更にはこれらガン腫に対する分子標的薬が無いことから、マーケット的に大きなインパクトがあると考えられています。
当事業年度におきましては、化合物の最適化合成並びに薬効評価を継続して実施しました。社内目標として早期の臨床候補化合物の創出を掲げると共に、鍵となる化合物が得られた段階で対外活動を行い、導出契約の締結を目標としております。
当事業年度におきましては、これまで実施していた１つの「ヒット化合物探索」ステージのプログラムについて、計画していた進捗に至らなかったことから中止しました。一方で、当事業年度に新たに２つのプログラムを開始し、「ヒット化合物探索」を進めています。
当社では、事業の進捗を測る指標として研究開発の各段階でのプログラムの数を管理しています。
研究開発では下記の４段階で進捗します。
これらのプログラムは全てが上位に進階する訳ではなく、一定の確率で目的の化合物が得られず中止となります。プロジェクトを進めるためには研究者及び資金等の多くの資源を必要とするため、一時期に並行して進められるプロジェクトの数には限界があります。当社では成功及び導出の可能性が高いプロジェクトに資源を優先的に配分することを重視しており、プロジェクトを始める際に明確な目標と期限を定め、進める中で想定外の状況が発生した場合にはプロジェクトを中止することがあります。その資源を新たなプロジェクトに配分することで、常時適切な数の有望なプログラムを揃える最適なパイプラインの状態を維持しています。
自社開発プログラムでは標的探索を定常的に行っており、ヒット化合物探索からプログラム数を管理しています。
FEPを含め、進捗段階毎の実施中のプログラム数の経過は下記のとおりです。
当社は、PepMeticsの創薬基盤を活用して製薬会社が選定した創薬標的に対してヒット化合物を見出して創薬を進める事業を行っております。
当事業年度において９月にはLillyとの共同研究が終了し、期末段階で国内外６社と共同研究契約を締結しており、引き続き他の国内及び海外製薬企業との共同研究契約等の交渉を進めております。
共同研究を実施している進捗段階毎のプログラム数の経過は下記のとおりです。
③ 創薬基盤開発
当社は、本年４月にElixとの業務提携契約を締結しました。当社のPepMetics技術はAIとの相性が良い性質を持っていることから、創薬にAIを活用することにより、研究開発の時間短縮と開発成功確率の向上を目指してコラボレーションを進めています。
また、当社の従来からの強みである有機合成化学に加えて、生物及び生物物理の機能拡充を進めています。具体的には、生物評価系設備として自社内でPepMeticsライブラリー化合物の評価を高速で行うHTSを本格稼働させるとともに、PPI標的タンパク質の高次構造の予測やリガンドとの結合シミュレーションを行う計算化学、タンパク質-PepMetics化合物複合体のX線結晶構造解析による結合様式の解明を行う生物物理学の手法を確立し、これら新技術を適用することにより、創薬探索規模の拡大と高度化を進めました。更に、創薬研究に精通した優秀な人材を積極的に採用したことにより、従業員数は当事業年度末時点において39名に増加しました。
これらの拡大投資によって、当事業年度におきましては、自社開発及び共同開発を含めて「ヒット化合物探索」以降で６つのプログラムを並行して進めました。共同開発事業におけるライブラリー化合物の提供のみならず、PepMetics化合物のデザイン及び最適化合成、PPI活性評価、細胞の試験管内（in vitro）及び動物（in vivo, Xenograft等）薬効評価までの一連の創薬プロセスを自社で行う体制を構築し、創薬開発のスピード化による自社開発事業の拡充と、多様化する相手先企業のニーズに応える創薬提案を行える組織を編成しました。
当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という）は2,915,572千円となり、前事業年度末に比べ1,476,449千円減少しました。当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
当事業年度において営業活動により支出した資金は、1,468,363千円（前事業年度は150,144千円の獲得）となりました。これは主に、非資金項目である減損損失を82,978千円計上した一方、税引前当期純損失を831,280千円計上したこと及び、契約負債が663,479千円減少したこと等によるものです。
当事業年度において投資活動により支出した資金は、69,013千円（前事業年度は244,187千円の支出）となりました。これは主に、固定資産の取得による支出67,684千円及び、敷金及び保証金の差入による支出1,328千円があったことによるものです。
当事業年度において財務活動により獲得した資金は、33,588千円（前事業年度は3,370,055千円の獲得）となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入32,551千円があったこと等によるものであります。
当社における事業収益は、自社開発事業においては導出先からのマイルストン及びロイヤリティと新規プログラムの導出による一時金、マイルストン、ロイヤリティが見込まれます。これらの収入は、導出先の開発戦略、開発スケジュールや、新たな提携先の判断に依存するため、収入を受領する時期を予測することは困難であり、事業年度ごとに大きく変動する可能性があります。
また、共同開発事業においては、現在進めているプログラムからは既に受領している一時金、共同開発費については経過期間に応じた収益が見込まれています。加えて既存のパートナーからのマイルストンや新たなプログラムの開始、新たなパートナーとの契約による一時金、共同研究費なども見込まれますが、これらの収入はパートナーの判断に依存するため受領の時期や金額を予測することは困難です。
したがって、翌事業年度の収益は合理的な予想の算定が困難であることから記載していません。
翌事業年度の費用につきましては、当事業年度の組織拡大による人件費等が通年でかかることで増加が見込まれます。加えて研究開発費や売上原価として外注費等が見込まれますが、収益と同様に共同開発事業のプログラムの増減によって変動するため、合理的な予想の算定が困難であり、記載していません。
業績数値の予測が困難であるため、経営指標として各段階のプログラム数の見通しを提示します。
当事業年度において終了したプログラムもある一方で、順調に進捗して新たな知見やノウハウを獲得しているプログラムもありHTSなどの創薬探索機能も整ってきたことから、翌事業年度より積極的に研究開発を進める計画です。具体的には、これまで年間２つを目標にしてきた自社開発の新規プロジェクトを、年間10本のライブラリースクリーニングを行うことでヒット化合物を多く生み出し、一部を共同開発事業につなげる事業を開始しております。
当事業年度は「（３）当期の研究開発の概況」の「③ 創薬基盤開発」に記載のとおり、生物評価技術、計算化学、生物物理学的アプローチを拡充するとともに、優秀な人材の確保等の創薬基盤開発に取り組んだことで、「ヒット化合物探索」を効率的に実施する研究環境を整備して参りました。
翌事業年度におきましては、当社の強みであるPepMetics技術を軸として、拡充した創薬手法や各種リソースを「ヒット化合物探索」ステージに集中させることで、年間10本のライブラリースクリーニングを実施する計画です。当然ながら一定の確率で途中終了することが見込まれるため、スクリーニングをする標的の半数でヒット化合物を取得することを目標としています。
図において、プログラムの開始、継続、終了の年度内での発生を表現していますが、その位置（左右）は年度内での時期を示すものではありません。
図内及び下の表内の情報には、現在入手可能な情報に基づく当社の判断による、将来に関する記述が含まれています。そのため、図内及び下の表内の情報は様々なリスクや不確実性に左右され、実際の研究開発状況はこれらの見通しとは大きく異なる可能性があります。
※共同開発事業への移行を含む
当社はPepMetics技術の創薬基盤を活用して「製薬会社が選定した創薬標的」に対して当社のPepMeticsライブラリー化合物からヒット化合物を見出す事業を行っておりますが、「（５）今後の見通し」の「（自社開発事業）」に記載のとおり、翌事業年度におきましては、これまでの活動に加えて、「当社が選定した創薬標的」に対するヒット化合物を見出したうえで、製薬企業との共同研究又はヒット化合物段階での導出を行う事業を進めていきます。
具体的には、自社開発事業における「ヒット化合物探索」ステージにおいて見出されたヒット化合物を基に、新たなパートナーとの間で１～２つの共同開発プログラムを開始することを目標とします。一定の確率で途中終了することが見込まれるため、次期末には合計７つのプログラムが進行していることを想定しています。契約によって金額は異なりますが、これらのプログラムの開始や移行に応じて一時金が得られる見込みです。また、共同研究を実施する場合には新たに共同研究費が得られる見込みです。
なお、これまでリード化合物探索を進めていたServier社との契約は10月３日に終了いたしました。
図において、プログラムの開始、継続、終了の年度内での発生を表現していますが、その位置（左右）は年度内での時期を示すものではありません。
図内及び下の表内の情報には、現在入手可能な情報に基づく当社の判断による、将来に関する記述が含まれています。そのため、図内及び下の表内の情報は様々なリスクや不確実性に左右され、実際の開発状況はこれらの見通しとは大きく異なる可能性があります。契約形態により、標的探索から開始する場合とヒット化合物探索から開始する場合があります。
※自社開発事業からの移行を含む
当事業年度は「（３）当期の研究開発の概況」の「③ 創薬基盤開発」に記載のとおり、自社内における創薬探索規模の拡大と高度化を進めて参りましたが、翌事業年度におきましては、これまでの活動に加えて、当社のPepMetics技術とシナジーのある技術を有する複数の国内外の創薬バイオテック企業と共同で、新たな創薬標的に対する新たなヒット化合物を創出する事業を展開して参ります。既に複数の有望な企業と共同開発の交渉を進めております。
当社は、PPI創薬に新たな可能性をもたらす革新的な技術を当社がハブとなって集約することで、当社を中心とした新規バイオテック企業間連携システム「PPI創薬コンソーシアム」構想を掲げ、実現に向けた活動を行って参ります。「PPI創薬コンソーシアム」の構築により、従来の取り組みでは創出が難しかった革新的な新薬をスピーディーに生み出すべく取り組んで参ります。
２．会計基準の選択に関する基本的な考え方
当社は、会計基準につきまして、日本基準を適用しております。今後、IFRS（国際財務報告基準）を適用するか否かにつきましては、国内外の諸情勢を踏まえて、適切に対応していく方針であります。
３．財務諸表及び主な注記
前事業年度(自 2023年10月１日 至 2024年９月30日)
当事業年度(自 2024年10月１日 至 2025年９月30日)
該当事項はありません。
(セグメント情報等)
当社の事業セグメントは、創薬事業のみの単一セグメントであるため、記載を省略しております。
当社は関連会社を有していないため、該当事項はありません。
（注） １．潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。
２．当社は、2024年５月９日付で普通株式１株につき200株の割合で株式分割を行っております。前事業年度の期首に当該株式分割が行われたと仮定して、１株当たり当期純損失を算定しております。
３．１株当たり当期純損失の算定上の基礎は、以下のとおりであります。
４．１株当たり純資産額の算定上の基礎は、以下のとおりであります。
該当事項はありません。