○添付資料の目次
１．当四半期決算に関する定性的情報 ……………………………………………………………………２
（１）経営成績に関する説明 ………………………………………………………………………………２
（２）財政状態に関する説明 ………………………………………………………………………………３
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 …………………………………………………３
（４）継続企業の前提に関する重要事象等 ………………………………………………………………３
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………５
（１）四半期連結貸借対照表 ………………………………………………………………………………５
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 …………………………………………６
四半期連結損益計算書 …………………………………………………………………………………６
第３四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………６
四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………………………………７
第３四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………７
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 ……………………………………………………………８
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………８
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………８
（会計方針の変更） ……………………………………………………………………………………８
（四半期連結損益計算書関係） ………………………………………………………………………８
（セグメント情報等） …………………………………………………………………………………８
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………８
（重要な後発事象） ……………………………………………………………………………………８
１．当四半期決算に関する定性的情報
文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
当第３四半期連結累計期間における我が国経済は、関税措置を含む米国の経済政策の動向に加え、国内の政局転換の影響を受け、大きく揺れ動く展開となりました。市場全体としては堅調さを維持しているものの、AI・半導体分野への資金集中が顕著となり、バイオ分野を含むその他のセクターは相対的に軟調な推移を余儀なくされています。また、東欧や中東をはじめとする各地域で戦争や紛争が長期化しており、地政学的リスクの高まりが世界経済の先行き不透明感を一層強めています。こうした環境は、当社が属する日本および米国を中心とした製薬・バイオテック業界にも影響を及ぼしています。さらに、米国政府の医療政策の変更や、予算問題に端を発する政府機関の一時的な閉鎖なども、承認申請業務をはじめとする医薬品の研究開発および製造販売活動に影響を与えており、業界全体の事業環境は依然として予断を許さない状況にあります。
このような環境下において、当社グループは2016年の設立から10期目を迎えました。創業以来、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームをもとに、世界初のCRISPR技術を用いた遺伝子制御治療薬の開発を目指し、エピゲノム編集治療のリーディングカンパニーとして最先端の研究を牽引してまいりました。当連結会計年度においても、こうした最先端技術の成果を臨床へと結実させるべく、治験開始に向けた取り組みを継続しております。
当社のリードプログラムであり、先天性筋ジストロフィー1A型（LAMA2-CMD）を対象とする「MDL-101」は、治験申請に向けた重要なステップであるサルにおけるGLP準拠毒性試験およびGMP治験薬製造が進行中です。現時点の見通しでは、2026年中頃の治験申請を目指しております。これまでのところ、申請計画に影響を及ぼすような重大な事象やデータは確認されておらず、加えて治験実施機関の選定および調整も進めており、申請受理後に速やかに治験を開始できる体制の構築を進めています。
また、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬候補である「MDL-201」については、病態モデルマウスを用いた試験において、既存の上市遺伝子治療薬を模したベンチマーク薬剤との比較評価を実施しました。その結果、1桁低い投与量においても、トレッドミル試験およびEDL（長趾伸筋）筋力測定の双方で同等の病態改善効果が確認されました。これらの結果は、MDL-201によるDMD治療のコンセプトが動物モデルにおいて実証されたことを示すものであり、同時に、MDL-101の開発を通じて進展している当社の技術プラットフォームがDMDに対しても有効である可能性を示唆するものと考えております。
さらに、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD: Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy）を対象とする「MDL-103」については、前四半期にXPrize財団およびSolve FSHD財団からの助成金を受領したことを報告しておりますが、その後、共同研究契約のもとで動物試験を実施し、初期の有望なデータを取得いたしました。この結果、当社のCRISPR-GNDM分子がDux4遺伝子に作用し、その下流遺伝子群の発現を著明に抑制することが示されており、今後の開発に向けた重要な基盤データとなると考えております。
このように、MDL-101と技術プラットフォームを共有し、同様の筋疾患領域を対象とするMDL-201およびMDL-103といったパイプラインが、相互にシナジーを発揮しながら前進する体制が整いつつあります。これにより、リードプログラム以降の開発パイプラインも継続的に価値を創出し、臨床開発段階への移行を着実に進められる基盤が形成されつつあります。さらに、JCRファーマ社との共同研究を含めた複数の外部連携を通じ、新たな要素技術へのアクセスを拡大し、常に最先端の技術によって患者様へ最適な治療薬を届ける体制を強化しております。
この結果、当第３四半期連結累計期間の業績は、事業収益－千円（前年同四半期は事業収益－千円）、営業損失1,815,034千円（前年同四半期は営業損失1,062,397千円）、経常損失1,798,231千円（前年同四半期は経常損失1,059,121千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失1,801,774千円（前年同四半期は親会社株主に帰属する四半期純損失1,060,231千円）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
資産、負債及び純資産の状況
（流動資産）
当第３四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて262,853千円減少し、3,354,226千円となりました。これは主に、現金及び預金が267,365千円減少したためであります。
（固定資産）
当第３四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて5,640千円減少し、68,829千円となりました。これは投資その他の資産が5,640千円減少したためであります。
（流動負債）
当第３四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて558,456千円増加し、675,778千円となりました。これは主に、1年内償還予定の社債が262,500千円、未払金が296,974千円増加したためであります。
（固定負債）
当第３四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて27,501千円増加し、53,650千円となりました。これは主に、その他が31,528千円増加したためであります。
（純資産）
当第３四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて854,451千円減少し、2,693,627千円となりました。これは主に、利益剰余金が360,690千円減少したためであります。
当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多く存在します。また、当社グループの主な費用項目である研究開発費用については、ライセンスアウトや共同研究開発契約等の内容によって、当社グループ負担もしくはパートナー負担のいずれとなるのかが決定されるために、事業収益と同様に未確定な要素が多くあります。
そのため、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせることにしました。なお、今後の事業進捗を踏まえて、合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。
当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社は引き続き９期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、10期目以降もMDL-101に加えてMDL-201やMDL-103など複数のパイプラインについて研究開発を行っていきます。当社の人的リソースとしては外部機関との連携によりMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。
資金面においては、当第３四半期連結会計期間末現在で、現金及び預金3,307,911千円を有しており、上記の取り組みにより、今後１年間の事業活動を展開するための資金は十分に確保できております。
以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
該当事項はありません。
2025年３月27日開催の第９回定時株主総会の決議に基づき、2025年５月15日付で繰越利益剰余金の欠損填補を行ったことにより、資本金が720,541千円、資本剰余金が720,541千円減少し、利益剰余金が1,441,083千円増加しております。また、当第３四半期連結累計期間において、行使価額修正条項付新株予約権の行使に伴い、資本金が470,495千円、資本剰余金が470,495千円増加しております。また、2025年４月14日、2025年５月14日、2025年６月13日及び2025年７月14日開催の各取締役会決議に基づき、事後交付型株式報酬としての新株発行を行ったことにより、資本金が1,191千円、資本剰余金が1,191千円増加しております。この結果、当第３四半期連結会計期間末の資本金は1,510,133千円、資本剰余金は2,831,868千円、利益剰余金は△1,686,311千円となっております。
（会計方針の変更）
（「法人税、住民税及び事業税に関する会計基準」等の適用）
「法人税、住民税及び事業税に関する会計基準」（企業会計基準第27号 2022年10月28日）等を第１四半期連結会計期間の期首から適用しております。これによる四半期連結財務諸表に与える影響はありません。
（四半期連結損益計算書関係）
（営業外収益）
世界最大級の技術コンペティションXPRIZE Healthspanの一環であるFSHD Bonus Prizeにおける獲得賞金を、その他の営業外収益として37,150千円計上しております。詳細につきましては2025年５月13日付「世界最大級のコンペティションXPRIZE HealthspanのFSHDBonusPrizeのファイナリストに選出、25万ドルの賞金獲得に関するお知らせ」をご参照ください。
SOLVE FSHDと締結した革新的な顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬の開発に関する戦略的提携に基づく研究開発支援金を、その他の営業外収益として12,327千円計上しております。詳細につきましては2025年６月９日付「SOLVE FSHD と株式会社モダリス革新的な顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬の開発に関する戦略的提携発表のお知らせ」をご参照ください。
当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記）
当第３四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第３四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）については、該当がないため記載を省略しております。
新株予約権の行使による増資
当第３四半期終了後、2025年10月１日から2025年10月末日までの間に、行使価額修正条項付新株予約権の一部について以下の通り権利行使がありました。
（１）発行した株式の種類及び株式数 普通株式 1,740,000株
（２）増加した資本金 65,389千円
（３）増加した資本準備金 65,389千円
これにより、2025年10月末日現在の普通株式の発行済株式総数は81,813,798株、資本金は1,575,522千円、資本準備金は2,330,522千円となっております。