○添付資料の目次

 

1.経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………………

(1)当期の経営成績の概況 ……………………………………………………………………………………………

(2)当期の財政状態の概況 ……………………………………………………………………………………………

(3)当期のキャッシュ・フローの概況 ………………………………………………………………………………

(4)今後の見通し ………………………………………………………………………………………………………

(5)継続企業の前提に関する重要事象等………………………………………………………………………………

2.会計基準の選択に関する基本的な考え方 ……………………………………………………………………………

3.財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………………………

(1)貸借対照表 …………………………………………………………………………………………………………

(2)損益計算書 …………………………………………………………………………………………………………

(3)株主資本等変動計算書 ……………………………………………………………………………………………

(4)キャッシュ・フロー計算書 ………………………………………………………………………………………

(5)財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………………………

10

(継続企業の前提に関する注記) …………………………………………………………………………………

10

(持分法損益等の注記) ……………………………………………………………………………………………

10

(セグメント情報等の注記) ………………………………………………………………………………………

10

(1株当たり情報の注記) …………………………………………………………………………………………

10

(重要な後発事象の注記) …………………………………………………………………………………………

11

 

1.経営成績等の概況

(1)当期の経営成績の概況

 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day~明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品(ファーストインクラス)の研究開発に注力していますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行って参りました。

 

 当事業年度におけるわが国経済は、食料品やエネルギー価格を中心とした物価上昇が継続する一方で、賃金上昇のモメンタムが維持されたことにより、個人消費は概ね横ばいで推移しました。加えて、訪日外国人観光客の増加に伴うインバウンド需要の回復が、サービス業や小売業を中心に業績を押し上げ、全体としては緩やかな景気回復基調が続いています。一方で、与党が国政選挙で連敗するなど政治的な不安定要因が顕在化し、先行きに対する不透明感が残る状況となりました。さらに、米国の通商政策を巡る不確実性がインフレ再燃や景気後退への懸念を呼び起こしており、世界経済全体としては下振れリスクが意識される展開が続いています。こうした外部環境の変化は、当社が属する医薬品・バイオ業界にも影響を及ぼしており、米国の関税政策を回避する動きとして、複数の大手グローバル製薬企業が米国内での製造拠点新設を計画するなど、サプライチェーンの再構築が進んでいます。一方で、事業開発活動には一部停滞感も見られ、当社を取り巻く経営環境も依然として不透明な状況が続いております。

 

 このような環境の中で、当社は、CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib(以下、rogocekibという。)を 中心とした5つのパイプラインの研究開発を進めております。

 Rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNA スプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ(CLK)に対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。米国食品医薬品局(FDA)から急性骨髄性白血病(AML)適応でのオーファンドラッグ指定(Orphan Drug Designation(ODD):希少疾病用医薬品指定)を受けています。現在は、2023年に米国において開始した再発または難治性の急性骨髄性白血病および骨髄異形成 症候群の患者を対象にした第1/2相臨床試験の第1相パートを進めており、2025年5月末時点での32症例から当第4四半期において4症例が追加され、2025年8月末時点では合計36症例が登録されています。現在は用量漸増コホートの週1回の投与スケジュールの検討は終了しており、週2回投与スケジュールの最高用量である100mgの評価を慎重に進めているところです。2026年の早い時期に拡大コホートを開始する予定です。

MALT1阻害薬CTX-177(以下、CTX-177という。)については、2020年に小野薬品工業株式会社(以下、小野薬品という。)とライセンス契約を締結し、小野薬品によって米国及び日本において第1相臨床試験が実施されていましたが、2025年4月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領しました。現在は、進行中の試験の取り扱い、これまでに得られたデータの移管、知的財産の取り扱い等の細部に関する協議を進めている状況です。ライセンス契約の終了に伴い、当社がCTX-177の全世界での全権利を有することとなりましたので、開発の再開に向けて、新たなパートナーとのライセンス契約の締結を選択肢の一つとして考え、パートナー探しを鋭意進める予定でございます。

現在非臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439(以下、CTX-439という。)、GCN2阻害薬(以下、GCN2という。)、及び5番目のパイプライン(標的名非公開)については、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)等からの助成金を活用した自社研究を進めていますが、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況ですので、CTX-439とGCN2に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。

また、パイプラインの価値を大きくするために、がん以外の疾患領域での可能性も共同研究等を通じて探っています。2025年7月には株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と、2025年8月には千寿製薬株式会社と、それぞれ異なる当社化合物に対して、眼科疾患治療薬としての可能性を探る共同研究を開始しています。

 

特許については、rogocekibの物質特許では、1カ国で追加登録されて、現在51カ国で登録済み、CTX-177の物質特許では、7カ国で追加登録されて、現在16カ国で登録済み、CTX-439の物質特許では、46カ国で追加登録されて、現在50カ国で登録済み、GCN2の物質特許では、43カ国で追加登録されて、現在49カ国で登録済みとなっています。また、rogocekibに関しては、固形がんにおけるバイオマーカー特許(WO2023/190967)が公開されたことに加え、承認されている抗がん剤との併用に関する特許(WO2025/150571)が新たに公開されています。さらに、CTX-177につきましては、1カ国で製法に関する特許が登録されました。

 

 以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした(前事業年度は該当なし)。事業費用につきましては、研究開発費が1,425百万円(前事業年度比で5.0%減少)、販売費及び一般管理費が364百万円(前事業年度比で20.8%増加)となりました。この結果、営業損失は1,789百万円(前事業年度は営業損失1,801百万円)、経常損失は1,769百万円(前事業年度は経常損失1,824百万円)、当期純損失は1,785百万円(前事業年度は当期純損失1,827百万円)となりました。

 なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。

 

(2)当期の財政状態の概況

①資産、負債及び純資産の状況

(資産)

 当事業年度末における資産合計は2,681百万円となり、前事業年度末と比較して1,951百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,669百万円となり、前事業年度末と比較して1,936百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が1,780百万円減少したことによるものであります。また、固定資産の残高は12百万円となり、前事業年度末と比較して14百万円減少しました。これは主として、長期前払費用が11百万円減少したことによるものであります。

 

(負債)

 当事業年度末における負債合計は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。これは主として、未払金が262百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。

 

(純資産)

 当事業年度末における純資産合計は2,437百万円となり、前事業年度末と比較して1,724百万円減少しました。これは主として、資本金及び資本剰余金がそれぞれ31百万円増加した一方、当期純損失の計上により利益剰余金が1,785百万円減少したことによるものであります。

 

(3)当期のキャッシュ・フローの概況

 当事業年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)の残高は2,548百万円となり、前事業年度末から1,780百万円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。

 

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

 当事業年度において営業活動の結果使用した資金は1,836百万円(前事業年度使用した資金は1,937百万円)となりました。これは主として、税引前当期純損失1,783百万円の計上によるものであります。

 

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

 当事業年度において投資活動の結果使用した資金は5百万円(前事業年度使用した資金は10百万円)と少額の発生にとどまりました。

 

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

 当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は61百万円(前事業年度獲得した資金は1,478百万円)となりました。これは、新株予約権の行使による株式の発行による収入61百万円があったことによるものであります。

 

(4)今後の見通し

 2026年8月期の事業収益については、rogocekib、CTX-177、CTX-439、およびGCN2に関する新たな事業提携による契約一時金の収益が期待されるものの、現時点では合理的な予測が困難であるため、業績予想には織り込んでおりません。今後、収益の見通しが可能となった段階で、速やかに開示いたします。

 米国におけるrogocekibの第1/2相臨床試験の着実な進展を目指しており、2026年8月期には第1相パートの用量漸増コホートの検討を完了し、続いて拡大コホートの開始を予定しています。拡大コホートでは、治験実施施設の追加を行い、迅速に症例登録を進めてまいります。これらの進捗に伴い、rogocekibに係る研究開発費としては、1,131百万円(前期比7.2%増)を見込んでおります。その他のパイプラインについては、研究開発リソースをrogocekibに集中させている状況であり、自社研究については助成金を活用しながら推進しております。営業外収益としては、AMEDからの助成金収入50百万円を見込んでおります。

 なお、当社の資金繰りにつきましては、2025年8月末時点で保有する現金等により、2026年8月期における事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。詳細は「(5)継続企業の前提に関する重要事象等」に記載しております。

 以上を踏まえ、2026年8月期の業績見通しにつきましては、事業収益は計上なし(前事業年度と同様)とし、営業損失2,008百万円(前事業年度:1,789百万円)、経常損失1,958百万円(前事業年度:1,769百万円)、当期純損失1,960百万円(前事業年度:1,785百万円)を予想しております。これらの損失は、主に研究開発活動の加速によるものであり、将来の収益化に向けた投資と位置づけております。

 上記の業績予想は、本資料の発表日時点で入手可能な情報に基づいて作成したものであり、今後の事業提携や臨床試験の進捗状況等により、実際の業績が予想と異なる可能性があります。

 

(5)継続企業の前提に関する重要事象等

 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。創薬事業は、高度な専門性と多額の資金を要する一方で、収益化までに長期間を要する事業特性を有しております。このため、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスの計上、重要な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる事象又は状況が存在しております。

 このような状況を踏まえ、当社は最も期待するパイプラインであるrogocekibに社内リソースを集中させ、開発の迅速化を図っております。その他のパイプラインについては、早期のパートナリングを含めた柔軟な戦略を検討しており、経営資源の最適配分に努めております。

 当事業年度末時点において、現金及び預金残高は2,548百万円を保有しており、今後1年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。加えて、2025年9月には第9回から第11回までの新株予約権の発行を決議しており、rogocekibの開発資金としての調達手段を確保しております。これにより、将来的な資金需要に対しても柔軟に対応可能な体制を維持しております。

 以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。

 

 

2.会計基準の選択に関する基本的な考え方

 当社は、財務諸表の期間比較可能性及び企業間の比較可能性を考慮し、当面は、日本基準で財務諸表を作成する方針であります。なお、国際会計基準の適用につきましては、国内外の諸情勢を考慮の上、適切に対応していく方針であります。

 

 

3.財務諸表及び主な注記

(1)貸借対照表

 

 

(単位:千円)

 

前事業年度

(2024年8月31日)

当事業年度

(2025年8月31日)

資産の部

 

 

流動資産

 

 

現金及び預金

4,329,624

2,548,955

前渡金

59,657

9,723

前払費用

38,155

24,903

その他

177,981

85,450

流動資産合計

4,605,418

2,669,033

固定資産

 

 

有形固定資産

 

 

工具、器具及び備品

11,213

10,477

減価償却累計額

△8,468

△10,477

工具、器具及び備品(純額)

2,744

0

有形固定資産合計

2,744

0

無形固定資産

 

 

ソフトウエア

620

無形固定資産合計

620

投資その他の資産

 

 

長期前払費用

11,269

その他

12,316

12,316

投資その他の資産合計

23,586

12,316

固定資産合計

26,952

12,316

資産合計

4,632,370

2,681,349

負債の部

 

 

流動負債

 

 

未払金

382,428

120,009

未払費用

2,295

645

未払法人税等

54,290

28,681

前受金

25,400

90,500

その他

6,658

4,502

流動負債合計

471,072

244,338

負債合計

471,072

244,338

純資産の部

 

 

株主資本

 

 

資本金

845,270

876,270

資本剰余金

 

 

資本準備金

6,162,207

6,193,207

その他資本剰余金

2,872,664

2,872,664

資本剰余金合計

9,034,871

9,065,871

利益剰余金

 

 

その他利益剰余金

 

 

繰越利益剰余金

△5,721,780

△7,507,647

利益剰余金合計

△5,721,780

△7,507,647

株主資本合計

4,158,362

2,434,495

新株予約権

2,935

2,515

純資産合計

4,161,297

2,437,010

負債純資産合計

4,632,370

2,681,349

 

(2)損益計算書

 

 

(単位:千円)

 

前事業年度

(自2023年9月1日

至2024年8月31日)

当事業年度

(自2024年9月1日

至2025年8月31日)

事業収益

事業費用

 

 

研究開発費

1,499,795

1,425,309

販売費及び一般管理費

301,600

364,471

事業費用合計

1,801,396

1,789,781

営業損失(△)

△1,801,396

△1,789,781

営業外収益

 

 

助成金収入

17,727

23,090

その他

104

918

営業外収益合計

17,831

24,009

営業外費用

 

 

株式交付費

8,745

上場関連費用

28,794

為替差損

3,601

3,897

その他

0

営業外費用合計

41,142

3,897

経常損失(△)

△1,824,707

△1,769,669

特別損失

 

 

減損損失

13,777

特別損失合計

13,777

税引前当期純損失(△)

△1,824,707

△1,783,447

法人税、住民税及び事業税

2,420

2,420

法人税等合計

2,420

2,420

当期純損失(△)

△1,827,127

△1,785,867

 

(3)株主資本等変動計算書

前事業年度(自2023年9月1日 至2024年8月31日)

 

 

 

 

 

 

(単位:千円)

 

株主資本

 

資本金

資本剰余金

利益剰余金

 

資本準備金

その他資本剰余金

資本剰余金合計

その他利益剰余金

利益剰余金合計

 

繰越利益剰余金

当期首残高

90,000

5,406,936

2,872,664

8,279,601

△3,894,652

△3,894,652

当期変動額

 

 

 

 

 

 

新株の発行

736,526

736,526

 

736,526

 

 

新株の発行(新株予約権の行使)

18,743

18,743

 

18,743

 

 

当期純損失(△)

 

 

 

 

△1,827,127

△1,827,127

株主資本以外の項目の当期変動額(純額)

 

 

 

 

 

 

当期変動額合計

755,270

755,270

755,270

△1,827,127

△1,827,127

当期末残高

845,270

6,162,207

2,872,664

9,034,871

△5,721,780

△5,721,780

 

 

 

 

 

 

株主資本

新株予約権

純資産合計

 

株主資本合計

当期首残高

4,474,948

25,933

4,500,881

当期変動額

 

 

 

新株の発行

1,473,053

 

1,473,053

新株の発行(新株予約権の行使)

37,487

 

37,487

当期純損失(△)

△1,827,127

 

△1,827,127

株主資本以外の項目の当期変動額(純額)

 

△22,997

△22,997

当期変動額合計

△316,586

△22,997

△339,583

当期末残高

4,158,362

2,935

4,161,297

 

 

当事業年度(自2024年9月1日 至2025年8月31日)

 

 

 

 

 

 

(単位:千円)

 

株主資本

 

資本金

資本剰余金

利益剰余金

 

資本準備金

その他資本剰余金

資本剰余金合計

その他利益剰余金

利益剰余金合計

 

繰越利益剰余金

当期首残高

845,270

6,162,207

2,872,664

9,034,871

△5,721,780

△5,721,780

当期変動額

 

 

 

 

 

 

新株の発行(新株予約権の行使)

31,000

31,000

 

31,000

 

 

当期純損失(△)

 

 

 

 

△1,785,867

△1,785,867

株主資本以外の項目の当期変動額(純額)

 

 

 

 

 

 

当期変動額合計

31,000

31,000

31,000

△1,785,867

△1,785,867

当期末残高

876,270

6,193,207

2,872,664

9,065,871

△7,507,647

△7,507,647

 

 

 

 

 

 

株主資本

新株予約権

純資産合計

 

株主資本合計

当期首残高

4,158,362

2,935

4,161,297

当期変動額

 

 

 

新株の発行(新株予約権の行使)

62,000

 

62,000

当期純損失(△)

△1,785,867

 

△1,785,867

株主資本以外の項目の当期変動額(純額)

 

△420

△420

当期変動額合計

△1,723,867

△420

△1,724,287

当期末残高

2,434,495

2,515

2,437,010

 

(4)キャッシュ・フロー計算書

 

 

(単位:千円)

 

前事業年度

(自2023年9月1日

至2024年8月31日)

当事業年度

(自2024年9月1日

至2025年8月31日)

営業活動によるキャッシュ・フロー

 

 

税引前当期純損失(△)

△1,824,707

△1,783,447

減価償却費

4,095

2,702

減損損失

13,777

株式交付費

8,745

助成金収入

△17,727

△23,090

前払費用の増減額(△は増加)

13,903

13,251

前渡金の増減額(△は増加)

△19,139

49,934

長期前払費用の増減額(△は増加)

△2,577

3,465

未払金の増減額(△は減少)

133,994

△262,418

賞与引当金の増減額(△は減少)

△15,720

その他

△238,787

69,049

小計

△1,957,919

△1,916,774

助成金の受取額

23,090

82,272

法人税等の支払額

△2,420

△2,420

営業活動によるキャッシュ・フロー

△1,937,248

△1,836,921

投資活動によるキャッシュ・フロー

 

 

有形固定資産の取得による支出

△537

△5,327

その他

△10,421

投資活動によるキャッシュ・フロー

△10,959

△5,327

財務活動によるキャッシュ・フロー

 

 

株式の発行による収入

1,464,307

新株予約権の行使による株式の発行による収入

14,490

61,580

財務活動によるキャッシュ・フロー

1,478,797

61,580

現金及び現金同等物の増減額(△は減少)

△469,411

△1,780,668

現金及び現金同等物の期首残高

4,799,035

4,329,624

現金及び現金同等物の期末残高

4,329,624

2,548,955

 

(5)財務諸表に関する注記事項

(継続企業の前提に関する注記)

    該当事項はありません。

 

(持分法損益等の注記)

      該当事項はありません。

 

(セグメント情報等の注記)

当社の事業セグメントは、医薬品事業のみの単一セグメントであるため、記載を省略しております。

 

(1株当たり情報の注記)

 

前事業年度

(自2023年9月1日

至2024年8月31日)

当事業年度

(自2024年9月1日

至2025年8月31日)

1株当たり純資産額

61.44円

35.29円

1株当たり当期純損失(△)

△31.11円

△26.03円

 (注)1.潜在株式調整後1株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの、1株当たり当期純損失であるため記載しておりません。

2.1株当たり当期純損失の算定上の基礎は、以下のとおりであります。

 

前事業年度

(自2023年9月1日

至2024年8月31日)

当事業年度

(自2024年9月1日

至2025年8月31日)

当期純損失(△)(千円)

△1,827,127

△1,785,867

普通株主に帰属しない金額(千円)

普通株式に係る当期純損失(△)(千円)

△1,827,127

△1,785,867

普通株式の期中平均株式数(株)

58,729,483

68,607,945

希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後1株当たり当期純利益の算定に含めなかった潜在株式の概要

新株予約権7種類(7,037,000株)

新株予約権7種類(5,727,000株)

 

 

(重要な後発事象の注記)

1.第三者割当による新株予約権の発行

 当社は、2025年9月5日開催の臨時取締役会において、第三者割当による第9回新株予約権(行使価額修正条項付)、第10回新株予約権、第11回新株予約権の発行を決議し、2025年9月22日に本新株予約権の総額の払込が完了いたしました。その概要は以下の通りです。

 

割当日

2025年9月22日

新株予約権の数

172,000個

 第9回新株予約権:103,200個

 第10回新株予約権: 34,400個

 第11回新株予約権: 34,400個

発行価額

総額10,388,800円

 第9回新株予約権:7,430,400円(1個当たり72円)

 第10回新株予約権:1,548,000円(1個当たり45円)

 第11回新株予約権:1,410,400円(1個当たり41円)

当該発行による新株予約権の目的となる株式の種類及び数

普通株式17,200,000株(本新株予約権1個につき100株)

 第9回新株予約権:10,320,000株

 第10回新株予約権: 3,440,000株

 第11回新株予約権: 3,440,000株

資金調達の額(差引手取概算額)

3,126,788,800円(注)

資本組入額

本新株予約権の行使により株式を発行する場合の増加する資本の額は、会社計算規則第17条第1項の定めるところに従って算定された資本金等増加限度額に0.5を乗じた金額とし、計算の結果1円未満の端数を生じる場合はその端数を切り上げた額とします。増加する資本準備金の額は、資本金等増加限度額より増加する資本金の額を減じた額とします。

行使価額及び行使価額の修正条件

当初行使価額

 第9回新株予約権: 175円

 第10回新株予約権: 175円

 第11回新株予約権: 210円

本新株予約権のうち、第9回新株予約権の行使価額は、本新株予約権の各行使請求の効力発生日(以下「修正日」といいます。)の直前取引日(「取引日」とは、株式会社東京証券取引所(以下「東京証券取引所」といいます。)において売買立会が行われる日をいいます。以下同じです。)の東京証券取引所における当社普通株式の普通取引の終値(以下「終値」といいます。)(同日に終値がない場合には、その直前の終値)の 95%に相当する金額の1円未満の端数を切り捨てた金額に修正されます。但し、修正後の金額が下限行使価額を下回ることとなる場合には、下限行使価額を修正後の行使価額とします。

行使期間

第9回新株予約権:2025年9月24日~2027年9月24日

第10回新株予約権:2025年9月24日~2027年9月24日

第11回新株予約権:2025年9月24日~2028年9月25日

募集又は割当方式及び割当先

株式会社SBI証券に対する第三者割当方式

資金の使途

rogocekibの第1/2相臨床試験のうち、拡大コホート実施及び薬物相互作用の検討に係る費用

(注)調達資金の額は、本新株予約権の払込金額の総額に本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額を合算した額から、本新株予約権の発行に係る諸費用の概算額を差し引いた金額です。なお、本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の合計額は、当初行使価額で全ての本新株予約権が行使されたと仮定した場合の金額であります。行使価額が修正又は調整された場合には、調達資金の額は増加又は減少する可能性があります。また、本新株予約権の行使期間内に行使が行われない場合及び当社が取得した本新株予約権を消却した場合には、調達資金の額は減少します。

 

 

 

2.第9回新株予約権の行使による増資

 当事業年度終了後、2025年9月24日から2025年9月30日までの間に、第9回新株予約権の一部について、以下の通り権利行使がありました。

 

(1)発行した株式の種類及び株式数         普通株式 251,100株

(2)増加した資本金                    16,964千円

(3)増加した資本準備金                  16,964千円

 

 これにより、2025年9月30日現在の発行済株式総数69,239,900株、資本金は893,235千円、資本準備金は6,210,171千円となっております。