○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

（１）当四半期の経営成績の概況

　当社グループは、バイオシミラーの開発及び開発品上市後の原薬・製剤（以下、「バイオシミラー原薬等」）の供給を行う「バイオシミラー事業」、並びに当社100％子会社の株式会社S-Quatre（以下、「エスカトル」）が独自開発した乳歯歯髄幹細胞（以下、「SQ-SHED」）を活用した再生医療等製品の実用化を目指す「細胞治療事業（再生医療）」の２つの事業に取り組んでおります。

※SHED（シェド）は、Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth（ヒト乳歯由来幹細胞）の略称

　当第１四半期連結累計期間における当社グループの連結業績につきましては、引き続き堅調な需要に対応し、バイオシミラー原薬等の計画的な納品を着実に進めたことにより、売上高は前年同四半期を大きく上回る売上高1,720,632千円（前年同四半期比256.3％増、売上高482,957千円）を計上いたしました。この売上の大幅な伸長を受けて、営業利益184,652千円（前年同四半期は、営業損失158,943千円）、経常利益175,617千円（前年同四半期は、経常損失176,289千円）、親会社株主に帰属する四半期純利益157,126千円（前年同四半期は、親会社株主に帰属する四半期純損失176,694千円）となりました。

　なお、当連結会計年度における通期業績の見通しは、後述の「（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明」に記載のとおり、現時点において、2025年５月13日に開示いたしました「売上高5,000,000～5,500,000千円、営業利益△1,000,000～△1,700,000千円」のレンジ予想からの変更はございません。

 

　当第１四半期連結累計期間における各事業の進捗状況は以下のとおりであります。

 

①　バイオシミラー事業

　バイオシミラー事業においては、バイオシミラー原薬等の安定供給体制の強化・維持、及び製造原価低減等を目的とした様々な取り組みを推進していますが、この内一部のバイオシミラー原薬について進めていた新たな開発・製造受託機関（CDMO）への技術移管・製造プロセス開発等が完了し、2025年５月には独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）が当該CDMOの追加を承認したことを確認いたしました。今後、製剤化、出荷検査等を経て2026年度からは本格的に当該CDMOにて製造された製造原価の低いバイオシミラー原薬への切り替えが進むことで、利益率が大幅に改善され、同年度には通期での連結営業利益の黒字化を達成する見込みです。

　加えて、バイオシミラー事業の更なる成長を目指し、2025年５月には株式会社カイオム・バイオサイエンス（以下、「カイオム」）と共に、当社の取引先であり、バイオシミラーを含むバイオ医薬品の開発及び製造に豊富な実績を有する台湾のバイオ医薬品CDMOであるMycenax Biotech Inc.（以下、「MBI」）との間でMaster Service Agreementを締結し、かねてより選定を進めていた複数の新規バイオシミラーについて、細胞株構築に着手いたしました。当該バイオシミラーの開発・事業化に向けたパートナー製薬企業の選定に関しては、現在複数の国内外製薬企業と協議を進めており、2025年９月末までに共同での開発・事業化等に関する契約の締結を目指しております。

　また、国内におけるバイオシミラーの安定供給体制実現のため、バイオシミラーの開発から製造・供給までを一貫して担う国内初のサプライチェーン構築を見据え、アルフレッサ ホールディングス株式会社（以下、「アルフレッサ ホールディングス」）、カイオムと共に厚生労働省「医療施設等施設整備費補助金（バイオ後続品国内製造施設整備支援事業）」に共同申請し、2025年５月に採択を受けました。今後はMBIを含む４社協働により、バイオシミラーの原薬・製剤製造施設の国内候補地での整備を着実に推進してまいります。

 

②　細胞治療事業（再生医療）

　細胞治療事業においては、エスカトルが独自に開発したSQ-SHEDの特性に基づき、その治療効果が期待できる疾患として脳性麻痺（遠隔期）、骨疾患等を選択し、研究開発に取り組んでまいりました。脳性麻痺については、名古屋大学総合周産期母子医療センターとの共同研究の成果に基づいて2023年６月から名古屋大学主導で実施している自家（患者様自身の細胞）SQ-SHEDを用いた臨床研究において、2025年６月に最終３例目の患児様に対する投与が完了しました。１症例目については１年間にわたる全評価期間が終了、２症例目、３症例目については引き続き、評価が進行中です。

　更に、国内における同疾患を対象とした同種（他家）SQ-SHED（当社開発コード：GCT-103）については、2025年３月に持田製薬株式会社（以下、「持田製薬」）と締結した共同事業化契約に基づき、持田製薬が治験等を、エスカトルが製造等を主な役割として、国内での治験開始に向け、両社で準備を進めております。

　海外開発に関しては、2024年に、エスカトルが保有する非臨床試験データ、構築中の製剤製造プロセス、及び今後の試験計画等に対して海外大手開発受託機関（CRO）が実施した充足性評価において、米国での治験申請に必要なデータ取得及びプロセス開発が順調に進んでいることを確認済みです。本結果を踏まえ、当該CROと現在、米国FDA（食品医薬品局）とのpre-IND meetingに向けた準備を進めております。

　製造プロセス開発に関しては、世界的な培養機器メーカーである米国のCorning Life Sciencesの協力の下、SQ-SHEDの次世代大量製造技術の開発に取り組んでおり、その成果を同社と共同で、2025年５月に米国で開催された国際細胞治療学会（ISCT）にて発表いたしました。更に、後期臨床試験及び商用製造に向けた製造プロセス開発を進めるべく、CDMO事業を展開するニプロ株式会社と共同開発契約に基づいた取り組みが進んでおります。これまでにエスカトルからの技術移管が完了し、現在、製造プロセス開発が順調に進行しております。

　その他の研究の進捗として、腸管神経節細胞僅少症について、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が公募する「令和７年度　成育疾患克服等総合研究事業：先制医療実現に向けた周産期・小児期臨床研究開発等の推進」に九州大学と共同で申請し、2025年４月に採択されました。

　また、より高い治療効果の実現と新たな疾患領域への展開を目指し、遺伝子導入や培養法改変による機能強化を図った次世代SQ-SHEDの研究開発も進めております。2025年６月には、名古屋大学脳神経外科との共同研究成果として、NEUROD4遺伝子を導入した次世代型SHED（ND4-SHED）が、脊髄損傷モデルにおいて従来型SHEDを上回る運動機能回復効果を示すことを確認し、同研究成果を第40回日本脊髄外科学会にて発表いたしました。更に、2025年７月には浜松医科大学との共同研究成果として、腫瘍溶解性ウイルスを搭載したSHEDが、脳腫瘍モデルにおいてウイルスのみ投与した場合と比べ、より高い腫瘍殺傷効果を示すことを確認し、第31回日本遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT）にて発表いたしました。

 

（２）当四半期の財政状態の概況

（資産）

　当第１四半期連結会計期間末における総資産の残高は、前連結会計年度末比6.1％減の6,579,136千円となりました。

　これは主に、バイオシミラー原薬等の需要予測に基づいて順調に製造を推進したことに伴い、製造委託費用の前渡金が566,231千円増加しました。一方で、主に前連結会計年度に製造した原薬等についてパートナー製薬企業への順調な納品により仕掛品が489,779千円減少、売掛金が449,160千円減少しております。

 

（負債）

　当第１四半期連結会計期間末における負債の残高は、前連結会計年度末比19.1％減の4,531,137千円となりました。

　これは主に、前連結会計年度に一部のパートナー製薬企業との間で合意した、製造運転資金の効率化を目的とした支払条件の変更により増加した契約負債（前受金）が527,769千円減少、長期借入金（１年内返済予定を含む）が164,260千円減少、一部転換が実行されたことにより転換社債型新株予約権付社債が125,000千円減少したことによるものであります。

 

（純資産）

　当第１四半期連結会計期間末における純資産の残高は、前連結会計年度末比45.2％増の2,047,998千円となりました。

　これは主に、資金調達の進展に伴い、第４回無担保転換社債型新株予約権付社債が一部転換されたこと、及び第24回新株予約権が全数行使されたことにより、資本金および資本剰余金がそれぞれ221,938千円増加、更に当第１四半期連結会計期間において、堅調なバイオシミラー事業の業績が寄与し、連結ベースで親会社に帰属する四半期純利益を計上した結果、利益剰余金が157,126千円増加したことによるものであります。

 

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

①　経営方針

　当社グループは、「バイオで価値を創造する－こども・家族・社会をつつむケアを目指して－」を企業理念に、「こどもの力になること、こどもが力になれること」を経営ビジョンとして掲げ、これまでの事業活動で得てきたバイオ医薬品の研究開発に関するノウハウ等を最大限活用し、２つの事業領域において研究開発を推進しています。バイオシミラー事業では、より多くの患者様が安心して継続的な治療が受けられる環境の実現を目指しています。また、細胞治療事業（再生医療）においては、特に小児疾患や希少疾患に苦しんでおられる患者様やそのご家族、更には治療に携わる医療従事者の方々を支える革新的な治療法の開発に取り組んでいます。

 

　このような経営方針の下、当社グループでは、バイオシミラー事業において生み出される持続的な収益と長年の取り組みを通じて蓄積したバイオ医薬品の研究開発ノウハウ等を、高い成長性が期待される細胞治療事業の研究開発に再投資・活用することで、事業間シナジーを最大化し、「安定と成長の両立」を目指しています。

　バイオシミラー事業においては、既に４製品が上市されており、パートナー製薬企業へのバイオシミラー原薬等の供給による販売収益、及びパートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を売上高として計上しています。一方で、上述の「安定と成長の両立」の実現のためには、当該事業の更なる成長と安定的な収益獲得に向けて、上市済みバイオシミラーの安定供給体制強化及び収益性改善のための追加開発投資、そして継続的な新規バイオシミラー開発投資が欠かせません。そのため、バイオシミラー事業においては、効率的な開発投資の実行と、収益と開発投資のバランスを取ることを目的として、当該事業単独での継続的な営業黒字を経営指標として定めています。

　一方で、細胞治療事業においては、研究開発投資が先行する事業ステージにあることから、開発品ごとに研究開発費用及び中長期的な開発計画を策定し、その進捗・達成状況を経営指標としています。

　なお、バイオシミラー事業と細胞治療事業を含む当社グループ全体としては、事業の着実な推進と安定的な連結営業黒字化の実現を目指し、構造改革等を通じた事業間の連携強化、業務効率化、人的資源の最適化等にも取り組んでいます。

 

②　業績予想等の今後の見通し

　バイオシミラー事業では、GBS-001及びGBS-011に関して、先行バイオ医薬品からの切替率が80％を超える水準（競合他社品を含む）に達しており、その中で当社パートナー製薬企業による市場シェアも引き続き安定的に推移しています。また、2021年12月に上市したGBS-007については、依然として競合品の市場参入がなく、パートナー製薬企業の市場シェアは着実な拡大基調にあります。同様に、2023年９月に製造販売承認を取得したGBS-010についても、現時点で競合品の参入は確認されておらず、引き続き堅調な市場需要の拡大が見込まれております。

　このような市場環境に加え、厚生労働省によるバイオシミラーの普及促進策強化も追い風となり、当該事業における中期的な販売収益は堅調な拡大が見込まれます。こうした見通しを踏まえ、当社グループでは、パートナー製薬企業及びCDMO等と連携の下、中期的な需要拡大に対応すべく、バイオシミラー原薬等の製造・納品計画の調整や安定供給体制の維持・強化に取り組んでおります。加えて、収益性の更なる向上を図るため、2024年度に引き続き、海外における物価上昇及び円安の影響等の外部環境の変化によって増加したバイオシミラー原薬等の製造費用を供給価格に反映させるための交渉を進めてまいります。更に、中長期的な観点からは、2025年以降、新規バイオシミラーの開発、導入及び上市による業績基盤の拡充、そして国内における安定供給体制の確立を目的として、上述の「バイオ後続品国内製造施設整備支援事業」の活用によるバイオシミラーの原薬・製剤製造施設の整備を、バイオシミラー事業における重要プロジェクトとして本格的に推進してまいります。

　細胞治療事業（再生医療）においては、日本国内にて脳性麻痺を対象とした臨床開発が進行しており、海外市場においても外部機関との連携による臨床開発準備が進捗しております。更に、次世代SHEDについても上述のとおり研究成果の進捗が確認されるなど、研究開発活動全体が大きく前進しております。このような状況を踏まえ、当社グループでは、臨床開発の着実な推進と研究開発の加速に応じて研究開発費が一時的に増加する可能性も見据えつつ、引き続き効率的な研究開発投資を実行してまいります。

 

　これらの事業進捗や市場需要・外部環境の変化を総合的に勘案し、当社グループは2022年に公表した中期経営計画について、中長期的な企業価値の最大化を目的として適宜見直しを実施してまいりました。その見直しを反映した結果として、2025年度及び2026年度の業績予想を以下のとおりレンジ形式で開示しております。

 

　2025年度：売上高 5,000,000～5,500,000千円　営業利益 △1,000,000～△1,700,000千円

　2026年度：売上高 5,500,000～6,000,000千円　営業利益     100,000～  1,000,000千円

 

　これらの業績見通しに基づき、当社グループでは2026年度の連結営業利益の黒字化を、短期的に重要な経営目標として掲げております。

　なお、2025年度の主な研究開発費用に関しては、バイオシミラー事業において、当初の想定を大きく上回る市場需要が見込まれるGBS-007及びGBS-010の安定供給の維持、及び海外における物価上昇及び円安への対応・利益率改善を目的とした「製造体制強化、原価低減施策への継続投資」、そして収益基盤の一層の強化を図る「新規バイオシミラーの開発にかかる投資」を想定しております。細胞治療事業においては、現在名古屋大学にて進行中の脳性麻痺（遠隔期）を対象とした臨床研究に加え、GCT-103の国内外での早期治験開始を目指す「SQ-SHEDの企業治験実施に向けた投資」、後期臨床試験並びに上市後の安定供給を見据えた「大量製造法開発のための追加投資」、及び虚血性骨疾患等や次世代SHEDに関する「製法開発を含む開発段階への移行に向けた投資」を実施する予定です。なお、「新規バイオシミラーの開発にかかる投資」、国内外における「SQ-SHEDの企業治験実施に向けた投資」については、それぞれパートナー企業等と協議を継続しております。

 

　以上、バイオシミラー原薬等の製造・納品計画の調整及び研究開発投資等について、今後、関係各所との協議・調整が進み、業績予想の前提となる要素が一定程度明確化され、合理的な見通しが得られ次第、経常利益及び親会社株主に帰属する当期純利益を含めた業績予想について、速やかに開示を行う方針です。なお、当社グループはバイオシミラー原薬の製造を全て海外のCDMOに委託しているほか、バイオシミラー事業及び細胞治療事業における研究開発活動の一部についても、海外企業との連携の下で推進しております。このため、今後、海外市場における物価動向や為替レートに変動が生じた場合には、売上原価及び研究開発費が増減し、当社グループの業績に一定の影響を及ぼす可能性があります。こうした状況が発生した際には、精査の上、速やかに開示を行ってまいります。

 

③　資本の財源及び資金の流動性

　当社グループは、研究開発費に係る投資を除く事業運営費用に関して、バイオシミラー事業における販売収益により安定的に対応可能な収支構造を維持しております。しかしながら、過年度においては、GBS-007及びGBS-010で、それぞれの需要が当初想定を大きく上回るペースで拡大したことに伴い、製造運転資金が大幅に増加した他、海外での物価上昇及び円安の影響による製造コスト増加にも対応する必要がありました。

　そのため、製造運転資金の適正化を目的に、パートナー製薬企業との間で支払い条件の見直し等に関する協議・調整を行い、2025年３月末においては、2023年３月末と比べ19億円以上の製造運転資金の圧縮を達成いたしました。また、当該製造運転資金の圧縮に伴い資金ニーズが低減したことを受け、2024年12月26日には、行使価格と株価との乖離により調達が長期化していた第15回及び第18回新株予約権を買入消却し、当社株価の実勢に即した行使価格による第23回及び第24回新株予約権を発行するリファイナンスを実施いたしました。これにより、株式市場からの資金調達の早期完了によるバイオシミラー事業の確実な成長を図るとともに、オーバーハング懸念の軽減を通じて当社株式の需給バランスを改善し、当社の事業成果が適切に株価に反映される環境を整えることに努めております。なお、これら取り組みの結果として、第24回新株予約権はすべて行使が完了し、既存の第４回無担保転換社債型新株予約権付社債についても一部転換が進む等、資金調達の実現とオーバーハング懸念の軽減は着実に進んでおります。

　以上の通り、当社グループは資金流動性の確保に取り組む一方、バイオシミラー事業及び細胞治療事業の成長に必要な研究開発投資については継続して行う必要があります。そのための資金確保手段として、開発パートナー企業等との資本業務提携や各種助成金等の活用に加え、必要に応じた間接金融からの借入等、資金調達手段の多様化と最適化に2025年度も継続して取り組んでまいります。また、両事業においては、研究開発活動の進捗及び事業性に応じて優先順位を機動的に見直すことや、早期のパートナリング等を通じた役割分担と費用負担の調整を進めることにより、メリハリのある研究開発投資の実行とリスクの低減に取り組み、将来の成長性を毀損することなく、「安定と成長の両立」に向けたバランスの取れた財務基盤の確立を目指します。

 

④　企業価値向上に向けた取り組み

　2023年度からの新たな経営体制の下、企業価値の最大化と株価の回復・成長の早期実現を目指し、経営資源の効率的な活用、資金調達手段の最適化、事業価値の見える化に継続して取り組んでおります。

　経営資源の効率的な活用については、構造改革等を通じた事業間の連携強化と、事業ごとに蓄積してきた研究開発ノウハウ、経験、知見の組み合わせにより、それぞれの事業における研究開発活動の強化、効率化を引き続き進めています。また、複数ある研究開発パイプラインに対し、進捗や事業性などの面から優先順位の見直しを行い、継続的な成長の追求と研究開発投資の適正化に取り組んでまいります。

　事業価値の見える化については、株式市場に対する情報発信の質向上のため、適時の情報開示及び説明内容の改善を継続して行う他、国内外機関投資家との対話の強化、アナリストやメディア等とのコミュニケーションによるレポートや記事等による情報発信の拡充、更に個人投資家向け説明会の実施等、IR・PR活動の一層の強化に向けた諸活動を進めております。

 

（４）継続企業の前提に関する重要事象等について

　当第１四半期連結会計期間において連結黒字を確保しておりますが、今後も、事業収益や製造運転資金とのバランスを取りながら、適正な範囲でバイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の事業価値最大化に向けた研究開発投資を積極的に行っていくため、当連結会計年度における通期業績予想では赤字となる見込みです。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況となっておりますが、バイオシミラー事業の拡大に伴う製造運転資金や両事業の研究活動資金のニーズに対して、バイオシミラー事業によるキャッシュフローで対応することに加え、金融機関からの借入等により適時、事業継続に必要な資金調達活動を実施しておりますので、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。

２．四半期連結財務諸表及び主な注記

（１）四半期連結貸借対照表

 

（２）四半期連結損益及び包括利益計算書

 

（四半期連結キャッシュ・フロー計算書に関する注記）

  当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

 

（重要な後発事象）

親会社の資本金及び資本準備金の額の減少について

　2025年６月27日開催の第25回定時株主総会で資本金および資本準備金の額の減少が承認可決され、2025年８月１日に効力が発生しております。

 

１.資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分を行う目的

　当社は、財務体質の健全化及び今後の資本政策における柔軟性及び機動性の確保を目的として、会社法第447条第１項及び第448条第１項の規定に基づき、資本金及び資本準備金の額の減少を行うものであります。

 

２.資本金の額の減少の要領

（１）減少すべき資本金の額

　資本金の額2,536,206,494円のうち、2,486,206,494円減少して、50,000,000円といたします。なお、当社が発行しているストック・オプション（新株予約権）が減資の効力発生日までに行使されたため、資本金の額及び減少後の資本金の額が第25回定時株主総会において決議した内容から変動しております。

（２）資本金の額の減少の方法

　会社法第447条第１項の規定に基づき、資本金の額の減少を上記のとおりに行った上で、減少する資本金の全額をその他資本剰余金に振り替えます。

 

３.資本準備金の額の減少の要領

（１）減少すべき資本準備金の額

　資本準備金の額11,841,807,133円のうち、11,841,807,133円減少いたします。なお、当社が発行しているストック・オプション（新株予約権）が減資の効力発生日までに行使されたため、資本準備金の額が第25回定時株主総会において決議した内容から変動しております。

 

（２）資本準備金の額の減少の方法

　会社法第448条第１項の規定に基づき、資本準備金の額の減少を上記のとおり行った上で、減少する資本準備金の全額をその他資本剰余金に振り替えます。

 

４.欠損填補

　会社法第452条に基づき、増加したその他資本剰余金を当社の欠損補填に充てるため、下記の通り剰余金の処分を行います。

（１）減少する剰余金の項目及び金額

その他資本剰余金　11,902,990,378円

（２）増加する剰余金の項目及び金額

繰越利益剰余金　　11,902,990,378円

 

５．資本金及び資本準備金の額の減少の日程

（１）取締役会決議　　　　　　　2025年５月14日

（２）定時株主総会決議日　　　　2025年６月27日

（３）債権者異議申述最終期日　　2025年７月31日

（４）効力発生日　　　　　　　　2025年８月１日