○添付資料の目次

１．経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………………	2
（１）当四半期の経営成績の概況 ………………………………………………………………………………………	2
（２）当四半期の財政状態の概況 ………………………………………………………………………………………	3
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………………………………………	3
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………………………	4
（１）四半期連結貸借対照表 ……………………………………………………………………………………………	4
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………………	5
四半期連結損益計算書 ……………………………………………………………………………………………	5
四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………………………………………………	7
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 …………………………………………………………………………	7
（セグメント情報等の注記） ………………………………………………………………………………………	7
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） …………………………………………………………	7
（継続企業の前提に関する注記） …………………………………………………………………………………	7
（四半期連結キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………	7

１．経営成績等の概況

（１）当四半期の経営成績の概況

当第１四半期連結累計期間において、臨床開発パイプラインTUG1 ASOに関しては、膠芽腫を対象とする医師主導第Ⅰ相治験が最終の投与用量レベルとなる第４段階まで達しており、第３段階までの用量では大きな問題となる副作用は認められておりません。2025年度内には症例の登録が完了出来る見込みですが、最高用量ですので被験者様の安全を第一に進めて参ります。本剤の開発に際しては、AMEDから複数のグラントを得ており、企業導出の推進が当社のミッションとなっており、製薬企業との接触を開始しております。

RUNX1 mRNAに関しては、当社子会社 PrimRNA株式会社のオーストラリア法人（PrimRNA AU Pty Ltd）が、変形性膝関節症を対象とした第Ⅰ相臨床試験の開始に向けて、2025年７月に試験計画を HREC（Human Research Ethics Committees：人を対象とする研究倫理審査委員会）へ申請しました。オーストラリア規制当局である TGA（Therapeutic Goods Administration）は、ヒトを対象とする治験などの研究について科学的・倫理的審査をHRECに委任しているため、HRECから承認取得後はTGAに治験登録を行うだけで第Ⅰ相試験の開始が可能なため、本年９月中には第１例目の投与開始を予想しております。

mRNA医薬の研究開発の今後については、RUNX1 mRNAの第Ⅰ相治験開始が見込まれる状況を踏まえ、NANO MRNA2.0と称して新たなパイプラインの拡充について取り組みを開始しております。具体的にはmRNA-encoded抗体とin vivo CAR-T治療の二つにチャレンジします。これらは、それぞれmRNAを脂質ナノ粒子で製剤化して投与し、ヒトの体内で抗体医薬、またはCAR-T細胞を作らせるものであり、世界的に大きな注目を集める分野となっており、アライアンスにより早期に開発候補の探索を開始したいと考えております。

（創薬パイプライン）

　創薬パイプラインの進捗状況は下表のとおりです。

TUG1 ASO：	2024年２月に開始された医師主導第Ｉ相試験は、最も悪性度が高い脳腫瘍である膠芽腫患者を対象として、最終用量である第４段階まで到達しております。第３段階までの用量では重篤な副作用は報告されておらず、薬物動態解析を進めると共に抗腫瘍効果についても検討中です。たんぱく質に翻訳されない長鎖非翻訳RNA TUG1は膠芽腫以外にも膵臓がんなどの固形がんおよびAMLでも発現しており、新規のがん分子標的として注目されています。名古屋大学近藤豊教授と共同で進めるTUG1 ASOのサクセッサー研究はAMEDの次世代がん医療加速化研究事業に「膵臓がんに対する新規核酸医薬の最適化と検証に関する研究」に採択されており、今後さらに加速化を図ります。
RUNX1 mRNA： (PrimRNA)	オーストラリアにおける変形性膝関節症患者を対象とした第Ⅰ相治験の開始に向けて、2025年７月に試験計画をHRECに申請いたしました。これにより、第２四半期中には治験を開始できると見込んでおります。本プロジェクトは、軟骨の増殖・分化に関わる転写因子RUNX1のmRNAをミセル製剤化し膝関節内に直接投与する変形性膝関節症の進行抑制及び疼痛の軽減を実現する革新的な疾患修飾型治療薬候補の研究開発であり、AMEDの医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に採択されております。
眼科領域：	2024年８月、千寿製薬株式会社と標的疾患及び治療標的を選定し、共同研究を開始しました。当社のミセルDDS製剤に加えて、LNPを用いた新たなDDS製剤の可能性についても検討を行っており、2025年度中には開発候補品を選定の予定です。
免疫寛容ワクチン：	花王株式会社が独自開発した免疫制御技術を用いたmRNA医薬の創製に向けた包括共同研究契約の下、免疫寛容ワクチンに関する共同プロジェクトを進めております。現在、開発候補品の適応疾患候補でのアンメット・メディカル・ニーズ^※の分析を進めており、同時に開発候補品に使用できるLNPの選定についても検討中です。
PRDM14 siRNA：	公益財団法人がん研究会有明病院における医師主導第Ⅰ相臨床治験は既に完了しており、治験総括報告書の作成を行っております。本剤の開発者である金沢大学がん進展制御研究所の谷口博昭先生は新たな核酸配列を持つPRDM14 siRNAの探索研究をAMED次世代治療・診断のための創薬基盤技術開発事業の資金を得て継続されており、当社も分担機関としてYBCポリマーの提供を含む支援を行っております。

※アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだ有効な治療法や医薬品がない疾患に対する医療ニーズのことをいいます。

（受託研究）

顧客からのニーズに応える形で、mRNA医薬品の創製に関する受託研究型ビジネスを開始しております。Crafton Biotechnology株式会社及び次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との協業で進めているSCARDA事業“PureCap 法を基盤とした高純度 mRNA国内生産体制の構築と送達キャリアフリーの安全なmRNAワクチンの臨床開発”に関しては、分担機関として非臨床試験を担当しております。

（販売事業の状況）

株式会社アルビオンが販売する美容液エクラフチュール及び薬用美白美容液エクシアブライトニングイマキュレートセラム用の当社技術を応用した原材料を供給しております。

コムレクス^®耳科用液1.5％（開発コードENT103）は、2023年６月からセオリアファーマ株式会社により販売されております。

以上の結果、当第１四半期連結累計期間において売上高は7,700千円（前年同期売上高－千円）、営業損失は189,793千円（前年同期営業損失189,204千円）、経常損失は200,201千円（前年同期経常損失155,563千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失は200,896千円（前年同期親会社株主に帰属する四半期純損失156,079千円）となりました。

なお、当第１四半期連結累計期間におきまして、外国為替相場の変動による為替差損13,745千円を営業外費用に計上しております。これは主に、当社の保有する外貨建預金の評価替えにより発生したものであります。

（２）当四半期の財政状態の概況

当第１四半期連結会計期間末における資産は、投資有価証券の増加と現金及び預金の減少等により、前連結会計年度末に比べ62,296千円減少し、3,934,588千円となりました。負債は、その他有価証券評価差額金の増加に伴う繰延税金負債の増加と流動負債の「その他」に含まれる前受金の減少等により、前連結会計年度末に比べ21,535千円増加し、1,278,589千円となりました。純資産は、その他有価証券評価差額金の増加及び親会社株主に帰属する四半期純損失の計上による利益剰余金の減少等により、前連結会計年度末に比べ83,832千円減少し、2,655,998千円となりました。

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

2026年３月期連結業績予想につきましては、主要経営指標であります売上高、営業利益、経常利益、親会社株主

に帰属する当期純利益を、それぞれ75百万円（前連結会計年度比30.2％減）、△966百万円（前連結会計年度営業利益△755百万円）、△856百万円（前連結会計年度経常利益△687百万円）、△860百万円（前連結会計年度親会社株主に帰属する当期純利益△835百万円）を見込んでおり、2025年５月14日の「2025年３月期決算短信〔日本基準〕（連結）」で公表した通期業績予想に変更はありません。

２．四半期連結財務諸表及び主な注記

（１）四半期連結貸借対照表

		（単位：千円）
	前連結会計年度（2025年３月31日）	当第１四半期連結会計期間（2025年６月30日）
資産の部
流動資産
現金及び預金	1,707,452	1,597,570
有価証券	1,798,380	1,798,960
原材料及び貯蔵品	404	404
その他	115,416	104,025
流動資産合計	3,621,653	3,500,961
固定資産
有形固定資産	0	0
無形固定資産	0	0
投資その他の資産
投資有価証券	222,120	289,000
その他	153,110	144,626
投資その他の資産合計	375,230	433,626
固定資産合計	375,230	433,626
資産合計	3,996,884	3,934,588
負債の部
流動負債
転換社債型新株予約権付社債	540,241	540,241
未払法人税等	17,630	8,059
その他	645,560	623,954
流動負債合計	1,203,432	1,172,255
固定負債
繰延税金負債	－	52,638
資産除去債務	31,177	31,252
その他	22,444	22,444
固定負債合計	53,621	106,334
負債合計	1,257,054	1,278,589
純資産の部
株主資本
資本金	166,392	166,392
資本剰余金	5,546,732	5,546,732
利益剰余金	△2,986,887	△3,187,784
自己株式	△27	△27
株主資本合計	2,726,209	2,525,312
その他の包括利益累計額
その他有価証券評価差額金	△2,111	112,870
為替換算調整勘定	－	2,082
その他の包括利益累計額合計	△2,111	114,953
新株予約権	15,732	15,732
純資産合計	2,739,830	2,655,998
負債純資産合計	3,996,884	3,934,588

（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書

（四半期連結損益計算書）

		（単位：千円）
	前第１四半期連結累計期間（自　2024年４月１日至　2024年６月30日）	当第１四半期連結累計期間（自　2025年４月１日至　2025年６月30日）
売上高	－	7,700
売上原価	－	1,410
売上総利益	－	6,290
販売費及び一般管理費	189,204	196,083
営業損失（△）	△189,204	△189,793
営業外収益
受取利息	4,411	3,348
為替差益	29,401	－
雑収入	－	148
営業外収益合計	33,813	3,497
営業外費用
為替差損	－	13,745
雑損失	172	159
営業外費用合計	172	13,905
経常損失（△）	△155,563	△200,201
税金等調整前四半期純損失（△）	△155,563	△200,201
法人税、住民税及び事業税	515	695
法人税等合計	515	695
四半期純損失（△）	△156,079	△200,896
親会社株主に帰属する四半期純損失（△）	△156,079	△200,896

（四半期連結包括利益計算書）

		（単位：千円）
	前第１四半期連結累計期間（自　2024年４月１日至　2024年６月30日）	当第１四半期連結累計期間（自　2025年４月１日至　2025年６月30日）
四半期純損失（△）	△156,079	△200,896
その他の包括利益
その他有価証券評価差額金	△8,940	114,981
為替換算調整勘定	－	2,082
その他の包括利益合計	△8,940	117,064
四半期包括利益	△165,019	△83,832
（内訳）
親会社株主に係る四半期包括利益	△165,019	△83,832
非支配株主に係る四半期包括利益	－	－

（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項

（セグメント情報等の注記）

当社グループは、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載は省略しております。

（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）

該当事項はありません。

（継続企業の前提に関する注記）

該当事項はありません。

（四半期連結キャッシュ・フロー計算書に関する注記）

　当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）については、該当がないため記載を省略しております。