○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

（１）当四半期の経営成績の概況

日本の再生医療業界においては、2014年11月に施行された再生医療安全性確保法及び改正薬事法によって、再生医療の産業促進が進むなか、2025年４月末までに21品目が再生医療等製品としての製造販売承認を取得しました。また、米国においては、2016年12月に可決された21st Century Cures Act（21世紀治療法）のもと、重篤な疾患の治療を目的とした再生医療製品の迅速承認を可能とするRMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定制度が設けられました。2021年にはRMAT指定品目として初のBLA（Biologics License Application）承認取得を含むRMAT指定３品目がBLA承認を取得し、2024年にはRMAT指定４品目がBLA承認を取得しました。このように、日本及び米国において再生医療の実用化は引き続き着実に進展しています。

このような環境のもと当社グループ（以下、当社及びSanBio, Inc.（米国カリフォルニア州オークランド市）の２社を指します。）は、アンメットメディカルニーズが高い中枢神経系疾患を主な対象とし、当社グループ独自の細胞治療薬SB623の事業化を目指して、研究開発を進めてきました。

SB623慢性期外傷性脳損傷プログラム（以下、「本プログラム」）については、日本を含む国際共同フェーズ２臨床試験（被験者61名）にて、2018年11月に「SB623の投与群は、コントロール群と比較して、統計学的に有意な運動機能の改善を認め主要評価項目を達成」という良好な結果を得て、2019年４月には、国内で厚生労働省より再生医療等製品として先駆け審査指定制度の対象品目の指定を受けました。以降、当該指定の枠組みにおいて、2022年３月に再生医療等製品製造販売承認申請を行い、2024年６月に、薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会において、本プログラムは、外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善治療薬「アクーゴ^®脳内移植用注」（以下、「アクーゴ^®」）として、承認条件及び期限を付した上で、承認することが可能との判断が示され、翌月７月31日に、厚労省よりアクーゴ^®は「外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善」を効能・効果として、日本における条件及び期限付き製造販売承認を取得しました。その後、この承認条件の一つである同等性／同質性を確認するために２回程度の市販品製造の適合を得る目的で製造を行い、本日までに２回の製造で、規格試験、特性解析にて全ての基準値を満たし、適合と判断されました。これを受け、アクーゴ^®の製造販売承認事項について、一部変更承認申請が完了しました。アクーゴ^®の出荷が可能となる時期は、当局の判断次第ではあるものの、従前通り第２四半期（2025年５～７月）と想定します。今後は、国内でのアクーゴ^®の普及を活発化させ、そのなかで、二つ目の承認条件である７年間の製造販売承認期限内に製造販売後臨床試験等を実施し、本承認を取得する計画です。

このように、国内事業に経営資源を集中させ取り組んできたおかげで、アクーゴ^®の上市に向けては順調に進捗しています。このような状況下において、前期より中長期成長戦略の重要な柱と掲げている「原点回帰」のコンセプトをより意識して取り組んでまいります。具体的には、患者数が多い米国市場で、慢性期脳梗塞と慢性期外傷性脳損傷の２つの疾患をターゲットに事業活動を進めていきます。慢性期外傷性脳損傷においては、日本でのアクーゴ^®の実績を基に、既に米国規制当局と臨床試験の協議を再開しています。また、慢性期脳梗塞における新たな臨床試験の実施に向けても、日米の規制当局との協議を進める予定です。当社は「日本発の再生医療を世界へ」という創業時から変わらぬビジョンに原点回帰し、再生医療分野のグローバルリーダーとなることを実現する過程において、企業価値最大化を図ってまいります。

このような状況のなか、当第１四半期連結累計期間は、アクーゴ^®の製造販売承認事項一部変更承認取得に関連する費用が主なものとなり、研究開発費723百万円を計上した結果、営業損失は1,007百万円（前年同四半期連結累計期間は営業損失666百万円）となりました。一方、為替相場の変動による為替差損が発生したため、営業外費用として為替差損711百万円を計上し、経常損失は1,750百万円（前年同四半期連結累計期間は経常利益91百万円）、親会社株主に帰属する四半期純損失は1,531百万円（前年同四半期連結累計期間は親会社株主に帰属する四半期純損失144百万円）となりました。

なお、当社グループは他家幹細胞を用いた細胞治療薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しています。

 

 

（２）当四半期の財政状態の概況

（流動資産）

当第１四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、3,997百万円（前連結会計年度末は3,335百万円）となり、前連結会計年度末に比べて661百万円増加いたしました。これは、現金及び預金が665百万円増加したことが主な要因であります。

 

（固定資産）

当第１四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、209百万円（前連結会計年度末は111百万円）となり、前連結会計年度末に比べて98百万円増加いたしました。これは、長期預金が100百万円増加したことが主な要因であります。

 

（流動負債）

当第１四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、560百万円（前連結会計年度末は732百万円）となり、前連結会計年度末に比べて171百万円減少いたしました。これは、未払費用が241百万円減少したことが主な要因であります。

 

（固定負債）

当第１四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、1,751百万円（前連結会計年度末残高は952百万円）となり、前連結会計年度末に比べて799百万円増加いたしました。これは、長期借入金が67百万円、繰延税金負債が219百万円減少した一方で、転換社債型新株予約権付社債が1,085百万円増加したことによるものであります。

 

（純資産）

当第１四半期連結会計期間末の純資産合計は、1,895百万円（前連結会計年度末は1,762百万円）となり、前連結会計年度末に比べて132百万円増加いたしました。これは、親会社株主に帰属する四半期純損失1,531百万円を計上した一方で、第三者割当による新株式の発行により資本金及び資本剰余金がそれぞれ500百万円増加したこと、為替換算調整勘定が651百万円増加したことが主な要因であります。

 

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

2025年３月17日に公表いたしました第２四半期連結累計期間及び通期の業績予想につきましては、現在のところ変更はありません。

 

２．四半期連結財務諸表及び主な注記

（１）四半期連結貸借対照表

 

（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書

（四半期連結損益計算書）

（第１四半期連結累計期間）

 

（四半期連結包括利益計算書）

（第１四半期連結累計期間）

 

（重要な後発事象の注記）

（コミットメントライン契約の締結）

　当社は、アクーゴ^®製造販売承認事項一部変更承認取得後における、アクーゴ^®製造・物流・販売体制構築に関わる費用として、株式会社みずほ銀行との間で下記のコミットメントライン契約を締結いたしました。