１．当四半期決算に関する定性的情報 ……………………………………………………………………………２
（１）経営成績に関する説明 ……………………………………………………………………………………２
（２）財政状態に関する説明 ……………………………………………………………………………………３
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………………………………３
（４）継続企業の前提に関する重要事象等 ……………………………………………………………………３
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 ……………………………………………………………………………５
（１）四半期連結貸借対照表 ……………………………………………………………………………………５
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………６
四半期連結損益計算書 …………………………………………………………………………………………６
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………６
四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………………………………………７
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………７
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 …………………………………………………………………８
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………………８
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………………８
（会計方針の変更） ……………………………………………………………………………………………８
（セグメント情報等） …………………………………………………………………………………………８
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………………８
（重要な後発事象） ……………………………………………………………………………………………８
１．当四半期決算に関する定性的情報
文中の将来に関する事項は、特に記載がないかぎり当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
当第１四半期連結累計期間における世界経済は、関税などを含む米国の経済政策に大きく揺さぶられる結果となりました。これに伴い株式、債権、為替のすべてが大きく変動し、また景気後退懸念が持ち上がっています。世界の各地で継続する戦争や紛争も地政学的環境の見通しを悪くしているといえます。揺さぶりを受けた各国市場は警戒感を高め、製薬・バイオテックセクターにも影響を与えています。それに加えて米国政府の人員整理や政策変更も医療行政に及び、承認申請業務を含めた今後の医療業界への影響には不透明感がでていると言わざるを得ない状況です。
そんな情勢の中、当社グループは2016年の設立から10期目となりましたが、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として、今日に至るまでエピゲノム編集治療薬のリーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けております。当社は最先端の技術による成果を結実させるべく臨床試験開始に向けた取り組みを当連結会計年度も継続しております。
当社のリードプログラムであり、先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）を対象としたMDL-101は、引き続き治験申請に向けてGLP毒性試験及びGMP治験薬製造の準備を進めています。それぞれ外部のCROやCDMOと提携し、また外部のアドバイザーを交えて必要な治験薬および前臨床データの取得を目指しています。
またデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を目指すMDL-201は、新型キャプシドに換装した新型のMDL-201をパイロット製造し、病態モデルマウスにおいて検証を行っております。他にも筋硬直性ジストロフィー治療薬の動物モデルの評価結果を2025 Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) カンファレンス(5月1-3開催)において発表をしております。また米国遺伝子細胞治療学会(ASGCT)の年次総会(5月13-17日開催)においても発表を予定しております。
共同研究においてはJCRファーマ社と進める中枢神経系(CNS)疾患領域における提携で、初期の技術コンセプトの検証を達成したため、次のフェーズに進めることを合意し、新たな共同研究契約を締結しております。当社のパイプラインで先行する筋疾患領域だけでなく、CNS領域においても新たな技術へのアクセスを実現し、治療薬開発を進捗させております。
ファイナンス面においては、今後の事業を推進する目的で、第2回無担保転換社債型新株予約権付社債(転換価額修正条項付)、 第14回及び第15回新株予約権(行使価額修正条項付)を昨年8月にEVO FUNDに対して割当を行いましたが、転換社債および第14回新株予約権は10月に全て転換および行使が完了し、本年1月に前倒し指示を行った第15回新株予約権も含め30億円超の調達が実現しております。これによりMDL-101の前臨床試験と臨床PoCを中心とした開発に必要な開発資金および事業運営資金の手当が実現できております。
この結果、当第１四半期連結累計期間の業績は、営業損失632,884千円（前年同四半期は営業損失490,087千円）、経常損失651,776千円（前年同四半期は経常損失457,445千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失652,212千円（前年同四半期は親会社株主に帰属する四半期純損失457,936千円）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
資産、負債及び純資産の状況
（流動資産）
当第１四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて10,176千円減少し、3,606,903千円となりました。これは主に、現金及び預金が15,285千円減少したためであります。
（固定資産）
当第１四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて4,514千円減少し、69,955千円となりました。これは主に、投資その他の資産が4,514千円減少したためであります。
（流動負債）
当第１四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて225,492千円増加し、342,815千円となりました。これは主に、未払金が238,346千円増加したためであります。
（固定負債）
当第１四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて4,660千円減少し、21,487千円となりました。これは主に、その他が4,118千円減少したためであります。
（純資産）
当第１四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて235,522千円減少し、3,312,555千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する四半期純損失発生に伴い利益剰余金が651,073千円減少したためであります。
当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多く存在します。また、当社グループの主な費用項目である研究開発費用については、ライセンスアウトや共同研究開発契約等の内容によって、当社グループ負担もしくはパートナー負担のいずれとなるのかが決定されるために、事業収益と同様に未確定な要素が多くあります。
そのため、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせることにしました。なお、今後の事業進捗を踏まえて、合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。
（４）継続企業の前提に関する重要事象等
当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社は引き続き９期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、10期目以降もMDL-101を軸に研究開発を行っていきます。MDL-101プログラムの臨床試験開始に集中して事業を進めている中で、経営及び組織の効率化を図る一環として、米国子会社の研究・開発及び製造部門を2024年中に縮小しておりますが、人的リソースとしてはMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。
資金面においては、当第１四半期連結会計期間末現在で、現金及び預金3,559,992千円を有しており、上記の取り組みにより、今後１年間の事業活動を展開するための資金は十分に確保していると判断しております。
以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
２．四半期連結財務諸表及び主な注記
（１）四半期連結貸借対照表
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書
四半期連結損益計算書
第１四半期連結累計期間
四半期連結包括利益計算書
第１四半期連結累計期間
該当事項はありません。
当第１四半期連結累計期間において、行使価額修正条項付新株予約権の行使に伴い、資本金が211,600千円、資本剰余金が211,600千円増加しております。これにより、当第１四半期連結会計期間末の資本金は1,970,588千円、資本剰余金は3,292,323千円となっております。
（会計方針の変更）
（「法人税、住民税及び事業税に関する会計基準」等の適用）
「法人税、住民税及び事業税に関する会計基準」（企業会計基準第27号 2022年10月28日）等を当第１四半期連結会計期間の期首から適用しております。これによる四半期連結財務諸表に与える影響はありません。
当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記）
当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第1四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）については、該当がないため記載を省略しております。
（重要な後発事象）
新株予約権の行使による増資
当第１四半期終了後、2025年4月1日から2025年４月末日までの間に、行使価額修正条項付新株予約権の一部について以下の通り権利行使がありました。
（１）発行した株式の種類及び株式数 普通株式 1,295,000株
（２）増加した資本金 48,704千円
（３）増加した資本準備金 48,704千円
これにより、2025年4月末日現在の普通株式の発行済株式総数は74,943,998株、資本金は2,019,293千円、資本準備金は2,774,293千円となっております。