１．経営成績等の概況 ………………………………………………………………………………………………２
（１）当四半期の経営成績の概況 ………………………………………………………………………………２
（２）当四半期の財政状態の概況 ………………………………………………………………………………４
（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明 ……………………………………………………………４
２．四半期財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………５
（１）四半期貸借対照表 …………………………………………………………………………………………５
（２）四半期損益計算書 …………………………………………………………………………………………７
第１四半期累計期間 ………………………………………………………………………………………７
（３）四半期財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………８
（継続企業の前提に関する注記） ……………………………………………………………………………８
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ……………………………………………………８
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記） ………………………………………………………………８
（セグメント情報等の注記） …………………………………………………………………………………８
１．経営成績等の概況
当第１四半期累計期間における当社の財政状態及び経営成績(以下、「経営成績等」という)の状況の概要は次のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は提出日現在において判断したものであります。
当社は、独自のペプチド模倣技術を駆使してタンパク質/タンパク質間相互作用(Protein-Protein Interaction， PPI)を阻害する低分子を用いて新薬を開発することを目指し、10年以上にわたる研究開発の結果、臨床開発化合物を見出し、数多くのシード化合物を生み出しています。この独自の創薬基盤をPepMetics®技術として発展させ、これまで創薬が困難とされてきた標的に対して有望な化合物を見出す技術を確立してきました。PepMetics技術によって、細胞内のシグナル伝達を制御することで、ガンなどの難病を根治するための治療薬の創出を目指しており、当社が創薬標的を選択して開発化合物を見出す自社開発事業と、製薬会社の持つ創薬標的に対してヒット化合物、リード化合物、又は臨床候補化合物を見出して導出する共同開発事業を行っています。
当第１四半期累計期間におきましては、導出した２つのプログラムがそれぞれ第Ⅱ相臨床試験を実施しており、自社開発事業では３つのプログラムの開発を進めつつ、共同開発事業では引き続き７社の提携先との創薬プログラムを進めています。
現段階においては、早期の製品の上市を目指し、研究開発及び臨床試験の進捗状況、並びに研究開発資金と費用のバランス等を注視しながら、事業を推進しております。当社では、事業の進捗を測る指標として研究開発の各段階でのプログラムの数を管理しています。
研究開発では下記の４段階で進捗します。
これらのプログラムは全てが上位に進階する訳ではなく、一定の確率で目的の化合物が得られず中止となります。プログラムを進めるためには研究者及び資金等の多くの資源を必要とするため、一時期に並行して進められるプログラムの数には限界があります。当社では成功及び導出の可能性が高いプログラムに資源を優先的に配分することを重視しており、プログラムを始める際に明確な目標と期限を定め、進める中で想定外の状況が発生した場合にはプログラムを中止することがあります。その資源を新たなプログラムに配分することで、常時適切な数の有望なプログラムを揃える最適なパイプラインの状態を維持しています。
ⅰ) CBP／β-カテニン相互作用阻害剤(E7386、PRI-724)
Wntシグナル伝達経路は、ガン、線維化などを制御するタンパク質のネットワークであり、創薬標的として広く研究されています。Wntシグナルは、細胞が「ガン化」「線維化」する際のみならず、細胞が「分化」して正常に機能する際にも重要な機能を果たすため、Wntシグナルを止めることは副作用にもつながります。従来の技術で開発されてきたWnt阻害剤は、Wntシグナルを上流から全て止めてしまうため、強い毒性を示して開発が中止されてきました。
E7386及びPRI-724は、そのような毒性を示すことなく、治療薬として必要な安全性を可能とするコンセプトのもとで創出された化合物です。Wntシグナルは、細胞核内でβ-カテニンがCBPという転写因子タンパク質に結合することでスイッチが入りますが、PepMetics化合物は、このCBPに結合し、CBPとβ-カテニンの結合を阻害します。一方で、PepMetics化合物はCBPと似た別のタンパク質であるP300とは結合しないため、β-カテニンとP300によるWntシグナル経路は機能します。その結果、PepMetics化合物はWntシグナル全体の機能を止めることなく、「ガン化」「線維化」を止めることが可能となります。
エーザイ株式会社（以下、「エーザイ」という。）と共同創出した経口投与可能なCBP/β-カテニン相互作用阻害剤であるE7386は、ガン細胞の悪性化に関与するCBP/β-カテニンシグナルをターゲットとし、2021年11月にはPOC(Proof of Concept)を達成しています。
現在、単剤での固形ガンを対象とした２つの第Ⅰ相臨床試験は患者のリクルーティングを完了しています。
エーザイ創製の経口チロシンキナーゼ阻害剤「レンビマ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰ相／第Ⅱ相臨床試験では、2024年９月にESMOで発表された後期第Ⅰ相パートの中間解析結果で子宮内膜ガンの患者で高い客観的奏効率と有望な予備的抗腫瘍活性を示しました。現在、子宮内膜ガンの患者を対象とした第Ⅱ相パートが開始されています。2025年２月、エーザイは、「レンビマ®」との併用による子宮内膜ガンに係る適応に関して、2031年３月までの承認取得をめざすと発表しました。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの抗PD-1抗体「キイトルーダ®」との併用による固形ガンを対象とした後期第Ⅰ相／第Ⅱ相臨床試験が進行中です。
当社が2008年に見出したCBP/β-カテニン相互作用阻害剤であるPRI-724（ホスセンビビント）は、2018年５月に大原薬品工業株式会社（以下、「大原薬品」という。）に導出し、2022年２月に終了した前期第Ⅱ相臨床試験において効果が確認され、POCを達成しました。
HCV・HBV又はNASHに起因する非代償性肝硬変患者を対象として2023年４月に開始した第Ⅱ相臨床試験を国内39施設で実施しています。
また、血友病合併HIVとHCVの重複感染に起因する肝硬変患者を対象に東京都立駒込病院を中心に実施されている第Ⅱ相臨床試験において、2024年12月に症例の登録が終了し2025年12月に臨床試験終了を予定しています。
ガンで活性化されているシグナル経路が強く依存する“CAP依存的翻訳”に働くeIF4E/eIF4GのPPI阻害を目的とした4EBP1模倣化合物のプログラムで、「リード最適化」ステージにて創薬研究が実施されております。eIF4E/eIF4GのPPIは、現在の治療では予後の悪いトリプルネガティブ乳ガンなどのガン細胞において、関連遺伝子の変異や過剰発現により活性化されていることが知られています。本プログラムから創出される新薬は、有効な治療薬が存在しない患者に貢献できると考えています。
当社では、上記のFEP以外に２つの自社開発プログラムを、それぞれ「ヒット化合物探索」及び「リード化合物探索」のステージにて実施しております。また、新たな自社開発プログラムを立ち上げるための創薬標的の評価を継続的に進めており、当事業年度には２つの新規プログラムの立ち上げを計画しております。
前事業年度に新たに締結したEli Lilly and Company社(以下、Lillyという。)及び小野薬品工業株式会社(以下、小野薬品という。)との契約を含め、現在国内外製薬企業７社と契約を締結しています。その中で４つのプログラムでは、当社とパートナー企業が一体となってプロジェクトチームを編成して創薬研究を進めており、１つは「リード化合物探索」ステージ、残りの３つは「ヒット化合物探索」ステージにて研究が実施されております。これら共同研究を拡大するため、引き続き他の国内外製薬企業との共同研究契約等の交渉を進めております。
以上の結果、当第１四半期累計期間における業績は、売上高125,646千円、営業損失236,063千円、経常損失180,997千円、四半期純損失191,494千円となりました。
なお、2024年９月期第１四半期については四半期財務諸表を作成していないため、前年同四半期累計期間との比較分析は行っておりません。
また、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。
当第１四半期会計期間末における資産合計は4,257,945千円となり、前事業年度末と比較して270,620千円減少しました。これは主として、売掛金が31,636千円、前払費用が12,157千円、未収消費税等が9,942千円それぞれ増加した一方、現金及び預金が322,845千円減少したこと等によるものであります。
当第１四半期会計期間末における負債合計は922,539千円となり、前事業年度末と比較して103,125千円減少しました。これは主として、Lilly及び小野薬品とのライセンス契約等に基づく契約負債が88,051千円、未払法人税等が35,776千円それぞれ減少したこと等によるものであります。
当第１四半期会計期間末における純資産合計は3,335,406千円となり、前事業年度末に比べ167,495千円減少しました。これは主として、ストックオプションの権利行使に伴い資本金及び資本準備金がそれぞれ11,999千円増加した一方、四半期純損失の計上により利益剰余金が191,494千円減少したこと等によるものであります。
当社における事業収益は、自社開発事業においては導出先からのマイルストン及びロイヤリティと新規プログラムの導出による一時金、マイルストン、ロイヤリティが見込まれます。これらの収入は、導出先の開発戦略、開発スケジュールや、新たな提携先の判断に依存するため、収入を受領する時期を予測することは困難であり、事業年度ごとに大きく変動する可能性があります。
また、共同開発事業においては、現在進めているプログラムから既に受領している一時金、共同開発費については経過期間に応じた収益が計上され、翌事業年度は当事業年度を上回る収益が見込まれています。加えて既存のパートナーからのマイルストンや新たなプログラムの開始、新たなパートナーとの契約による一時金、共同研究費なども見込まれますが、これらの収入はパートナーの判断に依存するため受領の時期や金額を予測することは困難です。
したがって、当事業年度の収益は前事業年度の収益を上回ることが期待されるものの、合理的な予想の算定が困難であることから記載しておりません。
各段階の通期目標プログラム数につきましては、2024年11月14日に公表いたしました今期の見通しから変更はありません。
２．四半期財務諸表及び主な注記
（１）四半期貸借対照表
（２）四半期損益計算書
該当事項はありません。
該当事項はありません。
（キャッシュ・フロー計算書に関する注記）
当第１四半期累計期間に係る四半期キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は次のとおりであります。
当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載は省略しております。