○添付資料の目次

 

 

１．経営成績等の概況

　文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。

 

（１）当四半期の経営成績の概況

　当第３四半期連結累計期間における経済情勢は、我が国においては春闘による大幅な賃上げや日銀の金融政策正常化の動きがあり、国内景気は一部で足踏みするも緩やかに回復しました。しかしながら、依然としてエネルギー価格の高騰や円安による物価上昇が継続しています。

米国においてはFRBが利下げを開始しましたが、トランプ政権の政策動向への不透明感やインフレ再燃への警戒感、地政学リスクの高まり等もあり、当社グループを取り巻く経営環境は不透明な状況が続いております。

 

　このような状況下で、当社グループはヒトiPS細胞由来心筋細胞シートを中心として事業を推進してまいりました。主なプロジェクトの研究開発状況は以下のとおりであります。

 

PJ１　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心疾患（国内）)

　当社は、虚血性心疾患（ICM）による重症心不全を適応症とするヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの製造販売承認の取得に向け、国立大学法人大阪大学（以下、大阪大学）が実施する医師主導治験を支援しております。本医師主導治験は、2020年１月に１症例目の被験者に移植が行われ、2023年３月には予定した８症例の被験者に対する移植が完了しております。

　当四半期連結累計期間においては、役員及び従業員が一丸となって承認申請業務に取り組みました。独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（以下、PMDA）との協議を重ね、承認申請資料のうち重要性が高いと考えられる臨床パートを提出し、PMDAからの質問事項への対応を行ってまいりました。今後は、継続的にPMDAと協議を行い、適切なタイミングで非臨床及び品質等の承認申請書類の提出を行い、承認申請を完了させたいと考えております。

　その他、本医師主導治験における８症例の治験データは、今後の重症心不全治療に有意義な示唆に富んでいることから学会発表や論文化を検討しています。

 

PJ２　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シート（対象疾患：拡張型心疾患（国内））

　大阪大学はヒトiPS細胞由来心筋細胞シートに拡張型心疾患（DCM）を効能追加するための研究開発を進めています。拡張型心疾患（DCM）の研究開発は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の令和５年度「再生医療等実用化研究事業」として採択されています（公募課題「拡張型心筋症に対するヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シートを用いた臨床試験」）。当社は分担機関として、その一部の研究開発の再委託を大阪大学から受けており、大阪大学が進める臨床試験を支援しております。

　当四半期連結累計期間では、大阪大学で医師主導治験が開始され、２症例の被験者に移植が行われました。当社は被験者に移植するヒトiPS細胞由来心筋細胞シートを作製し、大阪大学に提供いたしました。

 

PJ３　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シート（対象疾患：虚血性心疾患（海外））

　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートについては、日本だけでなく海外でも製造販売承認の取得を計画しております。

　当四半期連結累計期間において、米国における当社製品の研究開発、事業化及び将来のパートナー探索等の現地活動強化を目的に、経済産業省が米国カリフォルニア州パロアルトに設立したビジネス拠点「ジャパン・イノベーション・キャンパス」内に連結子会社としてiReheart Inc.を設立いたしました。

また、2024年12月には、スタンフォード大学心臓胸部外科と共同研究開発契約を締結いたしました。米国では、既存の心筋細胞シートを米国向けに改良した製品及び新しいコンセプトのiPS細胞由来製品の開発を行う予定であり、心筋梗塞ブタの心臓に移植する動物実験からなる共同研究プログラムを実施することになりました。本大学病院は、2024 年-2025 年の「U.S. News & World Report 」誌の Best Hospitals Honor Roll 特集号において、循環器科、心臓・血管外科、肺・呼吸器外科で全米トップの病院の一つに選ばれています。本共同研究を通じ、FDAへの治験薬申請に使用するデータを収集し、米国での治験の実施を目指してまいります。

　さらに、来年度の上半期にFDA相談の実施を目指し、外部専門家との協議を開始いたしました。

 

PJ４　カテーテル

　ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートと比べ、軽度の心疾患に対応するパイプラインとして、カテーテルによる新たな血管内アプローチによりヒトiPS細胞由来心筋細胞を心臓へ移植する治療技術の開発を、朝日インテック株式会社（本社：愛知県瀬戸市）との共同開発により進めております。同社が有するカテーテル製品開発技術と当社のヒトiPS 細胞由来心筋細胞を組み合わせることにより、新しい治療技術を創出します。

　本製品は、循環器内科医が急性心筋梗塞（AMI）（※1）、慢性完全閉塞性病変（CTO）（※2）等の経皮的冠動脈インターベンション（PCI）（※3）と併用することにより、開胸等の新たな侵襲を患者に加えることなく、心機能の回復を高める治療技術の開発を目指しております。

　当四半期連結累計期間において、朝日インテック株式会社との共同研究開発では、大動物実験を行いました。

 

（※1）急性心筋梗塞（AMI）：心臓の血管が詰まり血流が止まることで、心筋に酸素と栄養が十分に供給されず、心筋が壊死した状態となる病気。体内に酸素等が十分に供給されなくなることで、致死的な状態となる可能性がある。Acute Myocardial Infarctionの略。

（※2）慢性完全閉塞性病変（CTO）：心臓の冠動脈が３か月以上にわたり完全に閉塞し、血流が止まっている状態。Chronic Total Occlusionの略。

（※3）経皮的冠動脈インターベンション（PCI）：虚血性心疾患に対して、冠動脈内腔の狭窄部分にカテーテルを使用して拡張する治療法。Percutaneous Coronary Interventionの略。

 

PJ５　体内再生因子誘導剤

　オキシム誘導体（YS-1301）の低用量使用により体内再生因子（HGF、VEGF、SDF-1、HMGB1等）が誘導される薬理作用に基づき、細胞保護、抗線維化、抗炎症作用による血管新生、組織再生が期待されます。肝硬変・非アルコール性脂肪肝炎（NASH）（※4）、閉塞性動脈硬化症（ASO）（※5）、慢性腎不全（CKD）（※6）、慢性閉塞性肺疾患（COPD）（※7）等への治療薬としての研究開発を行っております。小野薬品工業株式会社及び株式会社カルディオより各種特許・ノウハウ等の承継を完了しており、対象疾患の薬効メカニズム検証・製剤開発を進めております。

　当四半期連結累計期間においては、大阪大学と肝硬変・肝切除等を対象とする共同研究を継続しております。

 

(※4）肝硬変・非アルコール性脂肪肝炎（NASH）：非アルコール性脂肪性疾患の一部。脂肪変性、炎症、肝細胞障害等を伴う。病状が進行した場合、肝硬変や肝臓がんにもつながる。Nonalcoholic Steatohepatitisの略。

(※5）閉塞性動脈硬化症（ASO）：手足の血管動脈の硬化が進行し、狭窄や閉塞が発生することにより、血流が悪化する病気。手足に酸素、栄養分の供給が不足することとなり、冷感、しびれ感、間歇性跛行（歩行中の足の痛み）、疼痛、潰瘍、壊疽等の症状が発生し、症状が進行した場合には、手足の切断に至る場合もある。Arteriosclerosis Obliteransの略。

(※6）慢性腎不全（CKD）：腎臓の機能が低下し、老廃物を十分に排泄できなくなった状態。病状が進行した場合、定期的な透析や腎臓移植が必要となる。Chronic Kidney Diseaseの略。

(※7）慢性閉塞性肺疾患（COPD）：タバコ等の有害物質を長期吸引することで発症する病気。以下のような症状を伴う。①気管支に炎症がおき咳や痰が出る、気管支が細くなることによって空気の流れが低下する。②気管支の奥にあるぶどうの房状の肺胞が破壊され、酸素の取り込みや二酸化炭素を排出する機能が低下する。Chronic Obstructive Pulmonary Diseaseの略。

 

PJ６　Longevity

　2023年12月に連結子会社としてクオリプスヘルスケアサイエンス株式会社を設立し、細胞培養上清液の研究を開始しました。

　細胞培養後の培養液には、様々なサイトカインや成長因子が含まれており、たんぱく質プロファイリングや遺伝子レベルでの解析、動物実験を通じての科学的な分析を行っております。

 

　上記の他、大阪府大阪市北区にオープンした未来医療国際拠点Nakanoshima Qrossにて、次世代モダリティの開発を促進する細胞大量製造バリューチェーン開発コンソーシアムを発足いたしました。

　本コンソーシアム発足の背景として、ヒトや動物の細胞を用いた技術は、再生医療等製品や医薬品にとどまらず、多方面でグローバルに進展していますが、これらに共通する課題は大量に細胞を製造する必要があること、さらに大量製造は多様かつ複雑な工程で構成されることから、製造装置及びシステム、利用されるデバイス、原材料等のアプリケーション開発において様々な企業が持つ技術や知見を結集する必要があります。当社グループとしても、日本のみならずグローバルでの事業展開を見据えた場合、さらなる製造能力の拡大や生産・製造技術の高度化を推進する必要があります。

　当社グループは、iPS細胞由来再生医療等製品の製造及び品質管理技術、並びに大量製造を実現する独自の細胞培養加工施設の設計技術をもって本コンソーシアムに参加し、参画する各企業と共同で細胞の大量製造を構成する「培養～回収～充填・分注～凍結～保存」の各工程を統合したプラットフォームシステムと、本システムで利用されるアプリケーションの開発を世界に先駆けて行います。本コンソーシアムにおける活動の成果は、当社グループの事業への導入だけでなく、各社と協力して作り上げたパッケージシステムとして国内外で活用します。また、各社の独自事業での利用を促進するオープンイノベーション拠点として本コンソーシアムを位置づけ、特定の企業による独占的な開発や、原則的に当社グループが成果を独占しないことを方針として、様々な技術・ノウハウを有する企業との開発を推進してまいります。

 

　売上高については、製造開発受託サービス（CDMOサービス）に係る売上を計上したことに加え、研究用細胞培養上清試薬の提供を行いました。

 

　この結果、当四半期連結累計期間の経営成績は、売上高26,769千円（前年同四半期比77.3%増）、営業損失564,775千円（前年同四半期は461,297千円の損失）、経常損失608,923千円（前年同四半期は500,601千円の損失）、親会社株主に帰属する四半期純損失611,862千円（前年同四半期は503,959千円の損失）となりました。

　当四半期連結累計期間において発生した研究開発費（総額）は783,528千円（前年同四半期比35.5%増）でありましたが、当社グループは共同研究開発パートナーから共同研究開発費（以下、共同研究開発費受入額）を受領しており、共同研究開発費受入額を控除した金額263,799千円（前年同四半期比52.8%増）を販売費及び一般管理費において研究開発費として計上しております。

　なお、当社グループは、再生医療等製品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。

 

（２）当四半期の財政状態の概況

（資産）

　当四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べ603,945千円減少し、5,008,192千円となりました。これは主に、有価証券（外貨建てMMF）が187,047千円増加した一方で、研究開発費及び事業運営費の支出等により現金及び預金が821,731千円減少したことによるものであります。固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べ53,676千円増加し、626,277千円となりました。これは主に、機械装置の取得により有形固定資産が13,729千円増加したこと、また投資その他の資産が30,141千円増加したことによるものであります。

　この結果、総資産は、前連結会計年度末に比べ550,268千円減少し、5,634,469千円となりました。

 

（負債）

　当四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べ5,142千円減少し、160,873千円となりました。固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べ378千円減少し、34,566千円となりました。

　この結果、負債合計は、前連結会計年度末に比べ5,520千円減少し、195,439千円となりました。

 

（純資産）

　当四半期連結会計期間末の純資産の残高は、前連結会計年度末に比べ544,747千円減少し、5,439,029千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する四半期純損失の計上によるものであります。

 

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明

　2025年３月期通期の連結業績予想につきましては、当四半期連結累計期間までの連結業績を勘案し、現状、入手可能な情報や予測等に基づき、修正いたしました。詳細につきましては、本日（2025年２月13日）公表いたしました「通期連結業績予想の修正に関するお知らせ」をご参照ください。

 

 

２．四半期連結財務諸表及び主な注記

（１）四半期連結貸借対照表

 

（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書

（四半期連結損益計算書）

（第３四半期連結累計期間）

 

（四半期連結包括利益計算書）

（第３四半期連結累計期間）